近日，Alzheon, Inc.公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）下屬國家老齡化研究所（NIA）將在未來5年資助該公司4700萬美元，用于其候選藥物ALZ-801的3期臨床研究。

  關于 ALZ-801

  ALZ-801是一種口服制劑，可阻止神經(jīng)毒性的可溶性淀粉樣蛋白低聚物的形成。該研究將招募具有雙APOE4/4等位基因的早期阿爾茨海默癥（AD）患者，探究ALZ-801作為AD精準療法的治療效果。具有這些基因型的AD患者展現(xiàn)出更高的疾病快速進展風險，并對靶向病原性淀粉樣低聚物的藥物產(chǎn)生治療響應。

  這項撥款是對ALZ-801在AD治療領域的臨床原理和開創(chuàng)性3期試驗設計的認可，專注于APOE4/4患者的精準療法，增加了治療成功的可能性。此外，該療法具有選擇性針對神經(jīng)毒性可溶性淀粉樣蛋白低聚物的治療機制。

  研究表明，APOE4/4患者腦中毒性β淀粉樣蛋白低聚物的濃度比不攜帶APOE4基因的患者高出數(shù)倍，因此，APOE4/4患者有望受益于ALZ-801這樣的抗低聚物形成的藥物。

  ALZ-801是一種口服腦滲透劑，其活性成分為曲普莫酸鹽（tramiprosate）的小分子前藥。曲普莫酸鹽在此前的一項包含2000名患者的大型3期臨床研究中進行了治療輕度至中度AD患者的研究。盡管研究并未顯示患者總體水平具有顯著性結(jié)果，但在APOE4/4患者亞組中觀察到了引人注目的長期臨床效應證據(jù)。而輕度AD患者APOE4/4亞組，則顯示出了超過18個月的記憶力和思維能力穩(wěn)定的臨床證據(jù)，證明該療法對特定患者的有效性。

  試驗還顯示，與安慰劑相比，在腦核磁共振成像（MRI）掃描中，海馬體積具有劑量依賴性保留。

  ALZ-801的3期臨床是一項評價ALZ-801作為APOE4/4基因型早期阿爾茨海默癥患者精準療法的研究，將納入300例APOE4/4基因型早期AD患者。受試者將隨機分配接受265mg ALZ-801片劑或安慰劑，每日兩次給藥，持續(xù)18個月。

  研究的主要終點為認知終點、AD疾病評估量表-認知子量表（ADAS-cog）。