近日， Alexion公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物管理局（FDA）已批準Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一個新的適應(yīng)癥，用于治療非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）成人和兒科（≥1個月）患者，以抑制補體介導(dǎo)的血栓性微血管?。═MA）。

 

　　Ultomiris是獲監(jiān)管批準的首個也是唯一一個長效C5補體抑制劑，此次批準也是Ultomiris的首個兒科適應(yīng)癥批準，對于體重小于20公斤的兒科患者，在負荷劑量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周靜脈輸注一次。

 

　　Ultomiris治療aHUS的新適應(yīng)癥申請正在接受歐盟和日本監(jiān)管機構(gòu)的審查。

 

　　此次批準，基于2項全球性、單臂、開放標簽研究（一項在成人aHUS、另一項在兒童aHUS中開展）的數(shù)據(jù)。目前，兒科研究正在進行中，16例兒童患者中共有14例被納入中期分析。

 

　　完全TMA緩解的療效評估采用血液學(xué)正?；瘏?shù)（血小板計數(shù)和乳酸脫氫酶）和改善腎功能（通過血清肌酐較基線水平提高≥25%來衡量）來評價。

 

　　結(jié)果顯示，在最初26周治療期間，54%成人和71%兒童（中期數(shù)據(jù)）表現(xiàn)出完全的TMA緩解。Ultomiris治療在84%成人和93%兒童中減少了血小板減少癥（低血小板計數(shù)）、在77%成人和86%兒童中減少了溶血（紅細胞破壞）、在59%成人和79%兒童（中期數(shù)據(jù)）改善了腎功能。

 

　　最常見的不良反應(yīng)是上呼吸道感染、腹瀉、惡心、嘔吐、頭痛、高血壓和發(fā)熱。在接受Ultomiris治療的患者中發(fā)生了嚴重的腦膜炎球菌感染。為了將患者的風險降到最低，為Ultomiris制定了專門的風險減災(zāi)計劃（包括REMS）。