今天，Vertex Pharmaceuticals公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)該公司的創(chuàng)新療法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）上市，治療年齡12歲以上的囊性纖維化（CF）患者。
Trikafta有三種有效成分構(gòu)成，其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矯正劑，它用于恢復(fù)攜帶F508del突變的CFTR蛋白的功能，從而改善CF患者的呼吸功能。
Tezacaftor可以通過(guò)增加CFTR蛋白轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞表面的水平來(lái)增強(qiáng)CFTR蛋白功能，而ivacaftor可以通過(guò)延長(zhǎng)細(xì)胞表面CFTR蛋白的開(kāi)放時(shí)間來(lái)提高缺陷型CFTR蛋白的功能。
Tezacaftor可以通過(guò)增加CFTR蛋白轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞表面的水平來(lái)增強(qiáng)CFTR蛋白功能，而ivacaftor可以通過(guò)延長(zhǎng)細(xì)胞表面CFTR蛋白的開(kāi)放時(shí)間來(lái)提高缺陷型CFTR蛋白的功能。
這一批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)針對(duì)12歲及以上CF患者的全球3期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。
在第一項(xiàng)隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中，Trikafta用于治療攜帶一個(gè)F508del基因突變和一個(gè)最小功能突變的患者。
試驗(yàn)結(jié)果表明，在接受治療4周以后，治療組患者與接受安慰劑治療的對(duì)照組相比，肺功能顯著提高，表現(xiàn)為一秒用力呼氣容積占預(yù)期值的百分比（ppFEV1）的平均絕對(duì)值與基線相比，改善了13.8%（p<0.001）。
在第一項(xiàng)隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中，Trikafta用于治療攜帶一個(gè)F508del基因突變和一個(gè)最小功能突變的患者。
試驗(yàn)結(jié)果表明，在接受治療4周以后，治療組患者與接受安慰劑治療的對(duì)照組相比，肺功能顯著提高，表現(xiàn)為一秒用力呼氣容積占預(yù)期值的百分比（ppFEV1）的平均絕對(duì)值與基線相比，改善了13.8%（p<0.001）。
在第二項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，攜帶兩個(gè)F508del CFTR基因拷貝的CF患者接受了Trikafta的治療，或者安慰劑與tezacaftor和ivacaftor構(gòu)成的三聯(lián)療法的治療。
試驗(yàn)結(jié)果表明，將elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor構(gòu)成的治療方案中，能夠?qū)pFEV1的平均絕對(duì)值改善10%（p<0.001）。
試驗(yàn)結(jié)果表明，將elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor構(gòu)成的治療方案中，能夠?qū)pFEV1的平均絕對(duì)值改善10%（p<0.001）。
