今天，德國默克（Merck KGaA）宣布，該公司(http://www.weberwork.com/company/)與Vertex Pharmaceuticals達(dá)成獨(dú)家研發(fā)許可協(xié)議。

　　Vertex公司獲得兩款DNA依賴性蛋白激酶（DNA-PK）抑制劑以及一款臨床前化合物的研發(fā)許可，在基因編輯領(lǐng)域用于治療6種特定遺傳病適應(yīng)癥。這一合作進(jìn)一步豐富了Vertex公司在基因編輯領(lǐng)域的技術(shù)儲備。

　　DNA-PK是DNA損傷修復(fù)系統(tǒng)（DDR）中的重要因子之一，DDR抑制劑在腫瘤學(xué)領(lǐng)域得到很大關(guān)注，因?yàn)橐种铺囟―DR通路可以在殺傷腫瘤細(xì)胞的同時，對健康細(xì)胞不產(chǎn)生影響。這方面的典型范例就是PARP抑制劑。

　　然而，臨床前研究表明DNA-PK抑制劑同時可以起到增強(qiáng)CRISPR/Cas９介導(dǎo)的基因編輯的作用。

　　Vertex公司的研發(fā)重點(diǎn)之一是使用基因編輯手段來治療遺傳性疾病，其中包括該公司聚焦的囊性纖維化（cystic fibrosis）領(lǐng)域。使用CRISPR基因編輯技術(shù)可以修復(fù)在CFTR基因上的基因突變，從而治療因?yàn)檫@一基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的囊性纖維化。

　　Vertex公司已經(jīng)與專精于基因編輯療法開發(fā)的CRISPR Therapeutics公司達(dá)成合作。今年年初，Vertex公司還與CRISPR技術(shù)先驅(qū)張鋒博士創(chuàng)建的Arbor Biotechnologies達(dá)成合作協(xié)議，開發(fā)創(chuàng)新蛋白來推動基因編輯療法的研發(fā)。與德國默克的合作將進(jìn)一步為Vertex開發(fā)創(chuàng)新基因編輯療法的工具(http://www.weberwork.com/sell/l_5/)盒中添加更多工具。