近日，Acceleron公司(http://www.weberwork.com/company/)在《血液學》雜志上公布了Luspatercept臨床二期研究積極結果，試驗評估了該藥物對于紅細胞（RBC）輸血依賴和非輸血依賴性β-地中海貧血的治療效果。

　　關于Luspatercept

Luspatercept（ACE-536）是一種新型融合蛋白，可阻斷TGF β超家族紅細胞生成抑制劑，是一種值得探索的新治療方案。該藥物也是Acceleron和新基公司全球合作的一部分。

　　這項開放標簽的二期臨床研究目的是確定luspatercept是否可以改善β地中海貧血患者的貧血和疾病并發(fā)癥。這次試驗招募了64名患者，其中包括33例非輸血依賴性（平均血紅蛋白<10.0 g / dL，<4紅細胞[RBC]單位輸注/ 8周），以及31例輸血依賴患者（≥4RBC單位/ 8周）?；颊呙?1天接受皮下注射0.2-1.25 mg/kg luspatercept，每位患者都接受了超過5個周期的治療。

　　此次試驗的主要終點是紅細胞反應，定義為非輸血依賴患者連續(xù)超過14天（無紅細胞輸血）血紅蛋白從基線增加超過1.5g/dL，或者輸血依賴患者治療前12周與治療前12周相比，紅細胞輸血負荷減少≥20％。

　　試驗結果顯示，接受較高劑量水平的luspatercept（0.6-1.25 mg/kg）的患者中有18名（58％）非輸血依賴患者相對于基線，在≥14天內平均血紅蛋白增加≥1.5g/ dL。輸血依賴性的患者中有高達26例（81％）的紅細胞輸血負荷減少超過20％。最常見的1-2級不良事件是骨痛，頭痛和肌痛。截至論文發(fā)表時，仍有33名患者繼續(xù)接受研究。研究證實，在接受luspatercept治療后β-地中海貧血患者的血紅蛋白或輸血負擔有所改善。

在2018年ASH年會上，luspatercept公布的最新臨床結果非常出色，在治療骨髓增生異常綜合征（MSD）導致的貧血和β地中海貧血癥兩項3期臨床試驗中，luspatercept都達到了試驗的主要終點。