近日，Skyhawk Therapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布與默沙東（MSD）公司達成研發(fā)合作協(xié)議。
Skyhawk公司將使用其SkySTAR技術(shù)平臺幫助默沙東公司開發(fā)靶向RNA剪接的創(chuàng)新性小分子，作為治療某些神經(jīng)疾病和癌癥的潛在新方法。
RNA剪接錯誤可能造成mRNA的表達水平缺失，由此導致包括神經(jīng)母細胞瘤、肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS）、帕金森?。≒D）、額顳葉癡呆癥（FTD）和脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）等一系列神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
Skyhawk公司的SkySTAR技術(shù)平臺是發(fā)現(xiàn)靶向RNA創(chuàng)新小分子藥物的平臺，可用于發(fā)現(xiàn)小分子化合物，通過與RNA前體結(jié)合，在細胞核中糾正RNA的剪接錯誤，恢復mRNA的表達水平。
根據(jù)協(xié)議，Skyhawk公司將負責使用SkySTAR技術(shù)平臺發(fā)現(xiàn)針對神經(jīng)退行性疾病和癌癥多個計劃目標的候選藥物。默沙東公司將獲得其獨家全球性研發(fā)和推廣權(quán)益，并且負責在研療法的臨床開發(fā)和推廣。
