ARG1-D又稱精氨酸血癥，是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病?；颊咭?yàn)锳RG1基因上的突變，導(dǎo)致肝臟內(nèi)缺乏精氨酸酶1，精氨酸代謝出現(xiàn)障礙。

 

　　近日，Aeglea BioTherapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國(guó)FDA已授予其在研療法pegzilarginase突破性療法認(rèn)定，用于治療精氨酸酶缺乏癥（ARG1-D）。FDA的突破性療法認(rèn)定旨在加快創(chuàng)新療法的研發(fā)和審評(píng)速度。

 

　　Pegzilarginase是一種增強(qiáng)型的人體精氨酸酶，可促進(jìn)體內(nèi)精氨酸代謝。這種酶替代療法能夠降低患者血液內(nèi)的精氨酸水平，達(dá)到治療的效果。

 

　　1/2期臨床試驗(yàn)及2期開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，pegzilarginase給藥后患者的血液精氨酸水平降低并維持穩(wěn)定。

 

　　目前，Aeglea公司正準(zhǔn)備開(kāi)展關(guān)鍵性的3期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)旨在對(duì)比pegzilarginase治療與安慰劑治療的效果。