LC-FAOD是一組常染色體隱性遺傳疾病，其特征是機(jī)體不能將長(zhǎng)鏈脂肪酸轉(zhuǎn)化為能量的代謝缺陷。無(wú)法從脂肪中產(chǎn)生能量會(huì)導(dǎo)致體內(nèi)葡萄糖的嚴(yán)重消耗，導(dǎo)致患者在能量需求增加時(shí)出現(xiàn)急性代謝危機(jī)，如常見(jiàn)感染或適度運(yùn)動(dòng)(http://www.weberwork.com/sell/l_35/)。
近日，Ultragenyx公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，已向美國(guó)食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療長(zhǎng)鏈脂肪酸氧化代謝病（LC-FAOD）。
關(guān)于UX007
UX007是一種高純度、醫(yī)藥(http://www.weberwork.com/sell/l_14/)級(jí)、中鏈甘油三酯，通過(guò)一個(gè)多步驟的化學(xué)(http://www.weberwork.com/sell/l_9/)過(guò)程將三個(gè)七碳脂肪酸連接至甘油骨架上產(chǎn)生的合成七碳脂肪酸甘油三酯。
UX007旨在為患者提供中等長(zhǎng)度的奇數(shù)鏈脂肪酸，這些脂肪酸可在關(guān)鍵能量生成過(guò)程Krebs循環(huán)中代謝以增加中間底物，從而直接解決LC-FAOD的缺陷。
UX007 NDA的提交，得到了一個(gè)全面數(shù)據(jù)包的支持，包括來(lái)自一項(xiàng)入組29例患者的II期研究、一項(xiàng)入組75例患者（包括20例對(duì)UX007初治的患者）的長(zhǎng)期安全性和療效擴(kuò)展研究、對(duì)最初同情用藥的20例患者的回顧性醫(yī)療記錄審查、67例通過(guò)擴(kuò)大獲取項(xiàng)目治療的患者、一項(xiàng)入組32例患者的研究者發(fā)起的隨機(jī)化對(duì)照研究的數(shù)據(jù)。
