PH1是一種罕見的遺傳性肝臟疾病，患者由于編碼人體丙氨酸-乙醛酸氨基轉(zhuǎn)移酶（AGT）的基因出現(xiàn)突變，導致AGT的缺失。
Alnylam公司(http://www.weberwork.com/company/)今天宣布，其在研RNAi療法lumasiran治療1型原發(fā)性高草酸尿癥（PH1）患者的新藥申請（NDA）已獲得美國FDA接受，并同時授予其優(yōu)先審評資格。
另外，Alnylam公司已向歐洲藥品管理局（EMA）遞交了該療法的營銷許可申請（MAA），并已獲得EMA的加速審評資格。
Alnylam公司(http://www.weberwork.com/company/)今天宣布，其在研RNAi療法lumasiran治療1型原發(fā)性高草酸尿癥（PH1）患者的新藥申請（NDA）已獲得美國FDA接受，并同時授予其優(yōu)先審評資格。
另外，Alnylam公司已向歐洲藥品管理局（EMA）遞交了該療法的營銷許可申請（MAA），并已獲得EMA的加速審評資格。
關(guān)于Lumasiran
Lumasiran是一種皮下注射的RNAi療法，它靶向編碼肝臟中乙醇酸氧化酶（glycolate oxidase，GO）的HAO1基因的mRNA。通過降低GO的表達來降低肝臟草酸鹽的產(chǎn)生。這
Lumasiran使用了Alnylam公司的增強穩(wěn)定化學(http://www.weberwork.com/sell/l_9/)（Enhanced Stabilization Chemistry）-GalNAc遞送技術(shù)平臺。這一技術(shù)平臺不但提高了RNAi療法的穩(wěn)定性，而且促進療法向肝臟的靶向遞送。
在之前，lumasiran已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和突破性療法認定，以及EMA授予的PRIME藥品認定。
Lumasiran使用了Alnylam公司的增強穩(wěn)定化學(http://www.weberwork.com/sell/l_9/)（Enhanced Stabilization Chemistry）-GalNAc遞送技術(shù)平臺。這一技術(shù)平臺不但提高了RNAi療法的穩(wěn)定性，而且促進療法向肝臟的靶向遞送。
在之前，lumasiran已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和突破性療法認定，以及EMA授予的PRIME藥品認定。
該申請的遞交主要是基于lumasiran在關(guān)鍵性3期臨床研究ILLUMINATE-A中獲得積極數(shù)據(jù)。
該試驗結(jié)果表明，與安慰劑組相比，接受lumasiran治療的患者尿液中草酸鹽的平均水平較基線時顯著降低，達到試驗的主要終點。
該試驗結(jié)果表明，與安慰劑組相比，接受lumasiran治療的患者尿液中草酸鹽的平均水平較基線時顯著降低，達到試驗的主要終點。
