研究員Khalid Shah博士表示，我們都知道晚期癌癥腦轉移患者，靜脈和口服全身藥物對腦轉移無效；現在我們已經開發(fā)出一種可持續(xù)且有效的新型免疫療法。局部輸注到腫瘤中，我們認為這種局部免疫療法可能代表黑色素瘤腦轉移的未來方式或治療方法。

 

  研究人員開發(fā)了一種療法，使用工程化的“雙胞胎干細胞模型”來最大限度地攻擊已經擴散到大腦中稱為軟腦膜的部分的癌細胞；單個干細胞會釋放溶瘤病毒，這種策略之前已顯示出縮小腫瘤的潛力。生長，利用干細胞傳遞病毒，增加病毒釋放量，確保病毒在釋放前不會進入癌細胞，被體內循環(huán)抗體降解。然而，溶瘤病毒也會破壞釋放它們的細胞，使其成為一種不可持續(xù)的治療選擇，因此研究人員使用CRISPR/Cas9 基因編輯來創(chuàng)建第二個無法裂解的干細胞。增強宿主的免疫系統(tǒng)，幫助抗癌。

 

  雙胞胎干細胞可以通過鞘內注射來遞送，這種技術已經用于其他疾病，并且與近年來出現的其他免疫療法不同，不需要重復給藥；研究人員強調，這種方法也可用于其他類型的有腦轉移的癌癥，例如肺癌和乳腺癌，研究人員目前正在努力為這些癌癥開發(fā)類似的治療方法。值得注意的是，研究人員能夠開發(fā)出一種臨床前小鼠模型，該模型準確地代表了具有腦膜轉移的人類黑色素瘤模型（可用于測試療法），并發(fā)現該療法模仿了人類反應。研究并增加這種療法在I 期臨床試驗中成功的可能性，研究人員希望在不久的將來開始。

 

  Shah 研究員表示，一些看起來很有前途的生物療法往往在I 期或II 期臨床試驗中失敗，部分原因是臨床前模型并沒有真正復制臨床環(huán)境；所以我們意識到，如果我們不能解決這個難題，我們只能一直追趕；在過去的20 年里，研究人員尚未接近于治療人類腦癌轉移。因此，在這項研究中，研究人員提出了一種非常有前途的同種異體干細胞免疫治療策略，有望對抗大腦中樞神經系統(tǒng)的黑色素瘤，并為臨床轉化提供明確的路線圖。