近日，Moderna公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國(guó)食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道資格（FTD），開發(fā)用于丙酸血癥（propionic acidemia，PA）的治療。
mRNA-3927還被FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病資格，并被歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥資格。
mRNA-3927還被FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病資格，并被歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥資格。
mRNA-3927是Moderna公司被授予FTD的第三個(gè)項(xiàng)目，同時(shí)也是被授予FTD的第二個(gè)罕見病項(xiàng)目。
在之前，F(xiàn)DA已授予其寨卡病毒疫苗項(xiàng)目mRNA-1893和甲基丙二酸血癥（MMA）項(xiàng)目mRNA-3704的快速通道資格（FTD）。
在之前，F(xiàn)DA已授予其寨卡病毒疫苗項(xiàng)目mRNA-1893和甲基丙二酸血癥（MMA）項(xiàng)目mRNA-3704的快速通道資格（FTD）。
關(guān)于mRNA-3927
mRNA-3927是一款基因療法，旨在指導(dǎo)機(jī)體恢復(fù)導(dǎo)致丙酸血癥（PA）的缺失或功能失調(diào)的蛋白質(zhì)。
mRNA-3927包含2個(gè)mRNA可分別編碼線粒體酶丙酰輔酶A羧化酶（PCC）的α和β亞基，被封裝在Moderna公司專有脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中。
mRNA-3927旨在治療PA患者，不論患者缺失的是α還是β亞基。
mRNA-3927使用了該公司抗基孔肯雅病毒抗體項(xiàng)目（mRNA-1944）和甲基丙二酸血癥項(xiàng)目（mRNA-3704）相同的專有LNP配方。
mRNA-3927包含2個(gè)mRNA可分別編碼線粒體酶丙酰輔酶A羧化酶（PCC）的α和β亞基，被封裝在Moderna公司專有脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中。
mRNA-3927旨在治療PA患者，不論患者缺失的是α還是β亞基。
mRNA-3927使用了該公司抗基孔肯雅病毒抗體項(xiàng)目（mRNA-1944）和甲基丙二酸血癥項(xiàng)目（mRNA-3704）相同的專有LNP配方。
Moderna公司計(jì)劃在美國(guó)和歐洲啟動(dòng)一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心、劑量遞增I/II期試驗(yàn)，該試驗(yàn)主要是在PA兒科患者中開展，測(cè)試mRNA-3927多劑量遞增。
研究的目的是評(píng)估靜脈輸注mRNA-3927的安全性和耐受性，表征mRNA-3927的藥代動(dòng)力學(xué)特征，并通過血漿生物標(biāo)記物的變化評(píng)估其藥效學(xué)反應(yīng)。”
研究的目的是評(píng)估靜脈輸注mRNA-3927的安全性和耐受性，表征mRNA-3927的藥代動(dòng)力學(xué)特征，并通過血漿生物標(biāo)記物的變化評(píng)估其藥效學(xué)反應(yīng)。”
