TGCT又稱為色素沉著絨毛結節(jié)性滑膜炎（PVNS），或腱鞘巨細胞瘤（GCT-TS），是一種具備局部侵襲性的罕見非惡性腫瘤。它能夠影響滑膜覆蓋的關節(jié)、滑囊和腱鞘，導致關節(jié)或肢體出現(xiàn)腫脹、疼痛、僵硬，以及活動范圍下降。

今天，第一三共（Daiichi Sankyo）公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國FDA腫瘤學藥物咨詢委員會（ODAC）以12:3的投票結果，支持該公司開發(fā)的集落刺激因子1受體（CSF1R）抑制劑pexidartinib用于治療癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。

如果獲得FDA批準，pexidartinib將成為治療TGCT的第一個也是唯一的獲批療法。

 

　　Pexidartinib是一款創(chuàng)新口服CSF1R小分子抑制劑。CSF1R介導的信號通路是驅(qū)動滑膜中異常細胞增生的主要因素。Pexidartinib同時也會抑制c-kIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)和FLT3-ITD的活性。

Pexidartinib曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定和孤兒藥資格，它的新藥申請（NDA）也獲得了優(yōu)先審評資格。預計FDA將在今年8月3日之前作出回復。

 

　　這款新藥的NDA是基于名為ENLIVEN的3期臨床試驗結果。試驗結果表明，39%接受pexidartinib治療的患者在經(jīng)過25周治療之后獲得緩解，安慰劑組這一數(shù)值為0%（p<0.0001）。