今天，藥明康德合作伙伴Amicus Therapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，其在研AAV-CLN6基因療法，在治療CLN6 Batten病的1/2期臨床試驗中，取得了中止病情進展的積極中期結(jié)果。

 

　　Amicus靶向Batten病的基因療法項目，旨在通過使用AAV載體將功能正常的基因，通過鞘內(nèi)注射（intrathecal injection）運送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)部，達到一次治療就能長期，甚至終身緩解患者癥狀的效果。

 

　　這些項目使用的AAV病毒載體的安全性和有效性，已經(jīng)在其它基因療法的臨床試驗中得到驗證。

 

　　本次試驗使用Hamburg評分（Hamburg Motor & Language Score，HML）來衡量患者的語言和行動能力，這是一個總分為6分的評分系統(tǒng)，其中語言和行動能力各占3分。CLN6 Batten病患者，通常在頭2年內(nèi)，Hamburg評分至少下降2到3分。

 

　　本次接受基因療法的患者年齡在19個月到66個月之間，在接受治療16到25個月后，8名患者中有7名的病情停止進展或穩(wěn)定，表現(xiàn)為Hamburg評分不變，或上下浮動一分后穩(wěn)定不變。