Dystrophin蛋白是肌肉組織再生的關(guān)鍵。患有杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的人由于基因突變，缺乏這種必需的蛋白質(zhì)，因此他們的肌肉細(xì)胞會(huì)隨著時(shí)間的流逝而退化，并逐漸被結(jié)締組織和脂肪組織取代。

    DMD主要影響男性，因?yàn)殛P(guān)鍵的突變位點(diǎn)位于X染色體上。

 

    由TUM的科學(xué)家通過(guò)優(yōu)化Crispr-Cas9基因編輯技術(shù)，首次成功地修復(fù)了豬中突變的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白基因。

    TUM和德國(guó)環(huán)境健康研究中心的遺傳學(xué)家Wolfgang Wurst教授表示，這些基因剪刀非常有效，并且可以糾正肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白基因。

    與沒(méi)有接受該治療的疾病動(dòng)物相比，所治療的動(dòng)物對(duì)心律不齊的敏感性較低，并且預(yù)期壽命增加。