最近同，諾華公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，日本厚生勞動?。∕HLW）已批準基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者。

  Zolgensma的批準，基于I期START、START長期隨訪、III期STR1VE-US、III期SPR1NT、I/II期STRONG（鞘內(nèi)注射）試驗的數(shù)據(jù)。

  START和STR1VE-US分別在攜帶1-2個拷貝SMN2備份基因、2個拷貝SMN2備份基因的癥狀性1型SMA患者中開展，這些患者在給藥時年齡＜6個月，評估了一次性靜脈輸注Zolgensma治療的療效和安全性。

  Zolgensma顯示出：在該病自然史中從未出現(xiàn)過的存活率；運動(http://www.weberwork.com/sell/l_35/)功能快速改善，通常在給藥后一個月內(nèi)；里程碑的成就，包括無支撐坐立的能力，這是未經(jīng)治療的患者中從未實現(xiàn)的里程碑。

  START長期隨訪試驗中的患者現(xiàn)在已經(jīng)5歲了。

  安全性方面

  在該研究中，Zolgensma治療后最常見的副作用是肝酶升高和嘔吐?；颊呖赡馨l(fā)生急性嚴重肝損傷和轉(zhuǎn)氨酶升高，有先天性肝損傷的患者可能有更高的風險。在輸注前，醫(yī)生應(yīng)通過臨床檢查和實驗室檢查來評估所有患者的肝功能。所有患者在治療前后均應(yīng)給予全身性皮質(zhì)類固醇治療，輸注后應(yīng)繼續(xù)監(jiān)測肝功能至少3個月。

  Spinraza于2019年2月底在中國市場獲批，用于5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA）患者的治療。