最近，百時(shí)美施貴寶（BMS）與Acceleron制藥公司(http://www.weberwork.com/company/)聯(lián)合宣布，其Reblozyl（luspatercept）獲得歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)用于成人患者治療β地中海貧血（β-thalassemia）和骨髓增生異常綜合癥（MDS）相關(guān)的貧血。

  此次批準(zhǔn)的Reblozyl（luspatercept）用于成人患者治療與β地中海貧血相關(guān)的輸血依賴性貧血和用于骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細(xì)胞（ring sideroblast，RS）、不適合或?qū)Υ偌t細(xì)胞生成素（EPO）應(yīng)答不足的極低、低、中危MDS成人患者，治療MDS導(dǎo)致的輸血依賴性貧血。

  2019年11月和2020年4月，Reblozyl（luspatercept）在美國分別于獲得批準(zhǔn)用于需要定期輸注紅細(xì)胞的β地中海貧血成人患者，治療貧血和用于接受一種紅細(xì)胞生成刺激劑治療失敗、在8周內(nèi)需要輸注≥2個(gè)紅細(xì)胞（RBC）單位、骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細(xì)胞（RS）的極低危至中危骨髓增生異常綜合癥（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細(xì)胞且伴有血小板增多癥的骨髓增生異常綜合癥/骨髓增生性腫瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治療貧血。

  Reblozyl治療β地中海貧血和MDS相關(guān)貧血的療效和安全性，分別在關(guān)鍵性III期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了證實(shí)。

  BELIEVE研究在輸血依賴性β地中海貧血患者中開展，MEDALIST研究在極低至中位MDS患者中開展。這2項(xiàng)研究均達(dá)到了主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)。

  結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者輸血負(fù)擔(dān)顯著減少。

  關(guān)于Reblozyl（luspatercept）

  Reblozyl（luspatercept）的活性藥物成分為luspatercept，這是一種首創(chuàng)的（first-in-class）紅細(xì)胞成熟劑（EMA），可調(diào)節(jié)晚期紅細(xì)胞的成熟。

  Reblozyl（luspatercept）是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結(jié)構(gòu)域與激活素IIB型受體（ActRIIB）胞外結(jié)構(gòu)域融合而成，作為一種配體陷阱，通過靶向結(jié)合可調(diào)節(jié)晚期RBC成熟的轉(zhuǎn)化生長因子（TGF）-β超家族的特定配體，減少Smad2/3信號通路的激活，改善無效紅細(xì)胞的生成，促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟，提高血紅蛋白水平。