禮制藥有限公司(http://www.weberwork.com/company/)旗下全資子公司甘萊制藥有限公司（"甘萊"）今日宣布，新型法尼醇X受體（FXR）激動(dòng)劑ASC42的II期臨床試驗(yàn)已完成98名原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者入組。
第二階段臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov:12周治療nct05190523)由asc42藥物治療組(5毫克、10毫克、15毫克)和安慰劑對(duì)照組(1個(gè))組成。上限數(shù)據(jù)將于2023年底獲得。
asc42是我們公司完全獨(dú)立開發(fā)、開發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高效的非甾體fxr興奮劑(best in class)。asc42的美國(guó)臨床第1期實(shí)驗(yàn)顯示，在沒有觀察到瘙癢的情況下，每天注射15毫克有效量的14天內(nèi)，fxr目標(biāo)活性化的生物標(biāo)記物——纖維形成細(xì)胞生長(zhǎng)因子19 (fgf19)在14天內(nèi)增加了178%。另一方面，低密度脂蛋白膽固醇(ldl-c)的平均數(shù)值在治療期間維持在正常水平，每天一次，用量為15毫克。
udca是中國(guó)唯一被認(rèn)可為pbc治療劑的藥物。然而，約40%的pbc患者對(duì)udca反應(yīng)差或有抗藥性[1]。奧貝酸(oca)是美國(guó)批準(zhǔn)的唯一一種治療對(duì)udca不耐藥性或反應(yīng)不佳的pbc患者的藥物，在中國(guó)尚未批準(zhǔn)。但oca治療會(huì)增加患者瘙癢的發(fā)生率，提高ldl-c數(shù)值[2]。asc42在有效劑量下沒有出現(xiàn)瘙癢癥狀，而且ldl-c的平均值保持在正常水平，有可能成為同類pbc的最佳候補(bǔ)。
