近日,Moleculin Biotech公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布,美國(guó)FDA已授予Annamycin(安那霉素)治療復(fù)發(fā)性或難治性急性髓性白血病(AML)的快速通道資格。
關(guān)于Annamycin
Annamycin是新一代的蒽環(huán)類(lèi)藥物(Anthracycline),幾乎沒(méi)有心臟毒性,并且可避免多藥耐藥,在AML細(xì)胞系中表現(xiàn)出更強(qiáng)的效力,在治療標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法失敗的患者中表現(xiàn)出療效。目前,Annamycin正被開(kāi)發(fā)用于復(fù)發(fā)性或難治性AML患者的治療。
阿霉素(doxorubicin,多柔比星)是用于急性白血病患者誘導(dǎo)治療的主要蒽環(huán)類(lèi)藥物之一,據(jù)報(bào)道,該藥的年收入超過(guò)7億美元。盡管已批準(zhǔn)的蒽環(huán)類(lèi)藥物(如阿霉素)非常重要并且已取得成功,但它們都具有心臟毒性,這可能導(dǎo)致心臟損害,并限制給藥劑量。
此外,被治療的腫瘤細(xì)胞通常會(huì)對(duì)一線蒽環(huán)類(lèi)藥物具有或產(chǎn)生耐藥性,通常通過(guò)所謂的“多藥耐藥性”使其能夠清除當(dāng)前的蒽環(huán)類(lèi)藥物并限制治療的有效性。因此,對(duì)于絕大多數(shù)患者來(lái)說(shuō),仍然沒(méi)有有效的治療方法,大多數(shù)患者很快就會(huì)死于白血病。
此外,被治療的腫瘤細(xì)胞通常會(huì)對(duì)一線蒽環(huán)類(lèi)藥物具有或產(chǎn)生耐藥性,通常通過(guò)所謂的“多藥耐藥性”使其能夠清除當(dāng)前的蒽環(huán)類(lèi)藥物并限制治療的有效性。因此,對(duì)于絕大多數(shù)患者來(lái)說(shuō),仍然沒(méi)有有效的治療方法,大多數(shù)患者很快就會(huì)死于白血病。
Annamycin在這方面有機(jī)會(huì)成為一款徹底改變游戲規(guī)則的藥物。該藥是一種獨(dú)特的、新一代脂質(zhì)體配方蒽環(huán)類(lèi)藥物(文獻(xiàn)中也稱為“L-Annamycin”),旨在消除心臟毒性以及避免經(jīng)常擊敗當(dāng)前已批準(zhǔn)的蒽環(huán)類(lèi)藥物的多藥耐藥機(jī)制。在測(cè)試心臟毒性的動(dòng)物模型中,Annamycin被證明是非心臟毒性的,在以白血病為重點(diǎn)的人類(lèi)臨床試驗(yàn)中,該藥顯示出的劑量限制性毒性比阿霉素(用于誘導(dǎo)治療的主要一線蒽環(huán)類(lèi)藥物之一)通常所經(jīng)歷的毒性要少很多。
之前,Annamycin已在6項(xiàng)臨床試驗(yàn)和114例患者中進(jìn)行了測(cè)試,包括2項(xiàng)以白血病為重點(diǎn)的臨床試驗(yàn),治療一線誘導(dǎo)療法復(fù)發(fā)或難治的患者,這些研究中很少或沒(méi)有報(bào)告心臟毒性。