今天，GenfIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布該公司的主打產品(http://www.weberwork.com/invest/)elafibranor獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者。
Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激動劑，在治療PBC患者的2期臨床試驗中表現出積極療效，它同時在3期臨床試驗中治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。
Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激動劑，在治療PBC患者的2期臨床試驗中表現出積極療效，它同時在3期臨床試驗中治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。
Elafibranor是一款同時激活PPARα和PPARδ的雙重激動劑。這兩種核受體介導多種生理過程，包括脂肪代謝，葡萄糖代謝平衡，炎癥等等。
Elafibranor與其它PPAR受體激動劑的區(qū)別在于它不會激活PPARγ受體。因此，它不會引起與PPARγ受體激活相關的毒副作用，例如體重上升、浮腫、和液體潴留，這可能增加患者的心血管疾病風險。
Elafibranor與其它PPAR受體激動劑的區(qū)別在于它不會激活PPARγ受體。因此，它不會引起與PPARγ受體激活相關的毒副作用，例如體重上升、浮腫、和液體潴留，這可能增加患者的心血管疾病風險。
這一突破性療法認定是基于elafibranor在2期臨床試驗中的表現。在為期12周的隨機雙盲，含安慰劑對照的2期試驗中，總計45名沒有出現肝硬化的PBC患者接受了不同劑量的elafibranor或安慰劑的治療，這些患者對UDCA反應不良。試驗的主要終點為堿性磷酸酶（ALP）水平的變化。
試驗結果表明，與安慰劑相比，兩種不同劑量的elafibranor均顯著降低患者ALP水平。劑量為80 mg的elafibranor組患者ALP水平降低52%（p<0.001），劑量為120 mg的elafibranor組患者ALP水平降低44%（p<0.001）。
除此以外，elafibranor組患者其它與PBC相關的生物標志物指標也獲得顯著改善，包括γ-谷氨酰轉移酶（GGT）水平，脂質生物標志物和抗炎癥生物標志物。
除此以外，elafibranor組患者其它與PBC相關的生物標志物指標也獲得顯著改善，包括γ-谷氨酰轉移酶（GGT）水平，脂質生物標志物和抗炎癥生物標志物。
