近日，美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物監(jiān)督管理局（簡稱FDA）批準(zhǔn)了Alexion公司(http://www.weberwork.com/company/)開發(fā)的一款靜脈注射劑Soliris（eculizumab），用于治療結(jié)合水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的成年患者的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（neuromyelIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)is optic aspetrum disorders，NMOSD）。
關(guān)于Soliris
Soliris是Alexion公司開發(fā)的一款C5補體抑制劑，通過抑制補體級聯(lián)反應(yīng)終端的C5蛋白，降低炎癥反應(yīng)。此前，它曾于2007年首次獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和抗乙酰膽堿受體抗體陽性的重癥肌無力（anti-AchR+gMG）等與補體有關(guān)的罕見病。
Soliris治療NMOSD的有效性在為期48周、143例NMOSD患者參與的臨床研究中得到證實，這些患者具有AQP4抗體陽性，隨機接受Soliris治療或安慰劑治療。
與安慰劑治療相比，該研究顯示，Soliris治療使NMOSD患者復(fù)發(fā)次數(shù)降低94%。它同時降低患者接受住院治療和使用皮質(zhì)類固醇或血漿置換治療急性疾病發(fā)作的需求。
安全性方面
與安慰劑治療相比，該研究顯示，Soliris治療使NMOSD患者復(fù)發(fā)次數(shù)降低94%。它同時降低患者接受住院治療和使用皮質(zhì)類固醇或血漿置換治療急性疾病發(fā)作的需求。
安全性方面
FDA針對Soliris發(fā)出黑框警告，使用Soliris治療的患者若有危及生命的腦膜炎球菌感染，應(yīng)及早識別和治療，否則這些感染可能會迅速危及生命或致死。使用時應(yīng)監(jiān)測患者腦膜炎球菌感染的早期癥狀，如懷疑感染，應(yīng)立即進行評估。嚴(yán)重腦膜炎球菌感染患者應(yīng)停止使用。衛(wèi)生醫(yī)療專業(yè)人員在給任何其他感染的患者使用Soliris時亦應(yīng)謹(jǐn)慎。
在NMOSD臨床試驗中，未觀察到腦膜炎球菌感染病例。
在NMOSD臨床試驗中，未觀察到腦膜炎球菌感染病例。
在NMOSD臨床試驗中，患者報告的最常見不良反應(yīng)為：上呼吸道感染、普通感冒（鼻咽炎）、腹瀉、背痛、頭暈、流感、關(guān)節(jié)痛、咽喉痛（咽炎）和挫傷。
