近日，意大利制藥公司(http://www.weberwork.com/company/)Recordati宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)孤兒藥產(chǎn)品(http://www.weberwork.com/invest/)Isturia®（osilodrostat）的上市許可，用于治療成人內(nèi)源性庫(kù)欣綜合征（Cushing’s syndrome，CS）。
關(guān)于Isturia®
Isturia®的活性藥物成分是osilodrostat，這是一種皮質(zhì)醇合成抑制劑，通過(guò)抑制11-β羥化酶發(fā)揮作用，這種酶負(fù)責(zé)腎上腺皮質(zhì)醇生物合成的最后一步。
Isturia®將提供1mg、5mg、10mg薄膜包衣片。
Isturia®的好處是它能夠控制或使成人CS患者的皮質(zhì)醇水平正?；?，并具有可管理的安全性，使該產(chǎn)品成為CS患者有價(jià)值的治療選擇。
數(shù)據(jù)表明，osilodrostat可以使大多數(shù)患者皮質(zhì)醇水平正?；?，并改善該病的多種臨床特征和生活質(zhì)量，從而在醫(yī)療需求未得到滿足的領(lǐng)域提供顯著的臨床效益。
在LINC-3研究中，在8周隨機(jī)撤藥期結(jié)束時(shí)（第34周），osilodrostat組患者保持正常mUFC的比例顯著高于安慰劑組（86.1% vs 29.4%）。
