MSA是一種進行性神經(jīng)退行性疾病，會影響自主神經(jīng)系統(tǒng)（控制血壓或消化等無意識動作的神經(jīng)系統(tǒng)）和運動(http://www.weberwork.com/sell/l_35/)，表現(xiàn)出一系列癥狀組合。
今天，Biohaven Pharmaceuticals公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國FDA授予其口服髓過氧化物酶（MPO）抑制劑verdiperstat（BHV-3241）快速通道資格，用于治療多系統(tǒng)萎縮（MSA）患者。
今天，Biohaven Pharmaceuticals公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國FDA授予其口服髓過氧化物酶（MPO）抑制劑verdiperstat（BHV-3241）快速通道資格，用于治療多系統(tǒng)萎縮（MSA）患者。
關(guān)于髓過氧化物酶（MPO）
髓過氧化物酶（MPO）是氧化和炎癥過程的關(guān)鍵驅(qū)動因素，它在一系列腦部疾病中顯著增加。
抑制髓過氧化物酶（MPO）的活性是治療神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性疾?。ò∕SA）的一種頗具前景的策略。
研究發(fā)現(xiàn)，髓過氧化物酶（MPO）水平升高與多發(fā)性硬化癥和阿爾茨海默病也有關(guān)聯(lián)。
關(guān)于Verdiperstat
Verdiperstat正是一款在研口服MPO抑制劑，Biohaven公司于2018年從阿斯利康（AstraZeneca）公司獲得該藥物的研發(fā)許可。
Verdiperstat正目前已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格。
相關(guān)研究
抑制髓過氧化物酶（MPO）的活性是治療神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性疾?。ò∕SA）的一種頗具前景的策略。
研究發(fā)現(xiàn)，髓過氧化物酶（MPO）水平升高與多發(fā)性硬化癥和阿爾茨海默病也有關(guān)聯(lián)。
關(guān)于Verdiperstat
Verdiperstat正是一款在研口服MPO抑制劑，Biohaven公司于2018年從阿斯利康（AstraZeneca）公司獲得該藥物的研發(fā)許可。
Verdiperstat正目前已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格。
相關(guān)研究
此前的2a期臨床試驗初步結(jié)果顯示，通過統(tǒng)一MSA評定量表測量的主要療效結(jié)果有所改善。
經(jīng)過12周的治療后，安慰劑組患者評分下降了4.6分，而使用每日兩次300 mg BHV3241的患者分數(shù)下降了3.7分，使用每日兩次600 mg BHV3241的患者分數(shù)下降了2.6分。其他測量結(jié)果（比如綜合自主癥狀評分和MSA生活質(zhì)量量表）也得到相應的改善。
這些臨床發(fā)現(xiàn)與在動物模型中觀察到的verdiperstat的神經(jīng)保護作用一致。Verdiperstat顯著降低了人體血液中的MPO活性，這是該藥物與其靶標結(jié)合的生物標志物。
目前，Verdiperstat正在一項3期臨床試驗中評估其療效與安全性。
經(jīng)過12周的治療后，安慰劑組患者評分下降了4.6分，而使用每日兩次300 mg BHV3241的患者分數(shù)下降了3.7分，使用每日兩次600 mg BHV3241的患者分數(shù)下降了2.6分。其他測量結(jié)果（比如綜合自主癥狀評分和MSA生活質(zhì)量量表）也得到相應的改善。
這些臨床發(fā)現(xiàn)與在動物模型中觀察到的verdiperstat的神經(jīng)保護作用一致。Verdiperstat顯著降低了人體血液中的MPO活性，這是該藥物與其靶標結(jié)合的生物標志物。
目前，Verdiperstat正在一項3期臨床試驗中評估其療效與安全性。
