信念醫(yī)藥(http://www.weberwork.com/sell/l_14/)全資子公司(http://www.weberwork.com/company/)信致醫(yī)藥基因治療藥物BBM-H901注射液獲CDE擬突破性療法，用于預(yù)防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）的成年男性患者出血。

  關(guān)于BM-H901

  BM-H901注射液是信心醫(yī)藥具有自主學(xué)問產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，經(jīng)過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而進步并長期維持患者體內(nèi)凝血因子程度，以期到達“一次治療、長期有效”的治療及預(yù)防出血效果。

  信心醫(yī)藥具有AAV衣殼和表達盒的自主學(xué)問產(chǎn)權(quán)。創(chuàng)新性的人肝臟靶向AAV衣殼可以高效感染肝細胞，大大縮短藥物在血液中的駐留時間，降低衣殼產(chǎn)生的免疫反響。而創(chuàng)新性的表達盒，應(yīng)用了迷你肝特異啟動子驅(qū)動FIX-padua的高效表達。此外，信心醫(yī)藥在工藝和質(zhì)檢方面獲得了多項自主開發(fā)和創(chuàng)新，構(gòu)成了一套先進、牢靠、高效的CMC工藝流程，單次消費體積可達500L。

  該產(chǎn)品(http://www.weberwork.com/invest/)于2019展開了研討者發(fā)起臨床研討（NCT04135300），臨床研討成果在2022年5月發(fā)表于《柳葉刀》子刊。研討共歸入10例重型/中重型血友病B（FIX:C<2%）患者，靜脈輸注5×1012vg/kg BBM-H901注射液。
完成中位58（IQR:51.5-99.5）周隨訪，F(xiàn)IX:C凝血因子到達均勻36.9±20.5IU/dl。與國際同類研討相比，BBM-H901注射液起效疾速，載體衍生FIX: C在基因治療后24h內(nèi)即可表達，1周時到達57.1±20.2 IU/dl（均值±SD），并在中位5（1,6）周時到達FIX:C最高值64.1±22.5IU/dl（均值±SD）。

  經(jīng)治療后，BBM-H901給患者帶來了顯著臨床獲益?；颊咧形荒昊鲅蕪?2次減少至0次；中位靶關(guān)節(jié)數(shù)從1.5個減少至0個；中位FIX藥物輸注次數(shù)從53.5次減少至0次。此外，BBM-H901也展示出良好的平安性，整個隨訪過程中無3-4級不良事情（AE）發(fā)作。

  該產(chǎn)品已于2021年8月獲準展開注冊臨床實驗（CTR20212816），并于2021年12月30日完成了首例受試者給藥。目前該產(chǎn)品的多中心、單臂、開放、單次給藥臨床研討正在加速推進中。8月15日，BBM-H901注射液取得美國FDA的孤兒藥認定（ODD），用于治療血友病B。