科濟(jì)藥業(yè)公司(http://www.weberwork.com/company/)成功獲得美國(guó)食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，將其CT071的IND申請(qǐng)用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤(MM)或復(fù)發(fā)/難治原發(fā)性漿細(xì)胞白血病(PCL)的患者。
CT071是一種靶向G蛋白偶聯(lián)受體C組5成員D(GPRC5D)的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品(http://www.weberwork.com/invest/)。它基于科濟(jì)藥業(yè)自主開(kāi)發(fā)的全人源單鏈抗體(scFV)，可以靶向GPRC5D。該抗體的優(yōu)點(diǎn)在于其可以在惡性漿細(xì)胞表面顯著過(guò)表達(dá)，而在正常組織中的表達(dá)有限，因此可以作為治療多發(fā)性骨髓瘤和漿細(xì)胞白血病的理想靶點(diǎn)。
CT071是通過(guò)科濟(jì)藥業(yè)專有的CARcelerate™技術(shù)平臺(tái)生產(chǎn)的。這個(gè)平臺(tái)可以縮短CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)時(shí)間至2天以內(nèi)，制造出比傳統(tǒng)生產(chǎn)方法更年輕、更健康、可能更強(qiáng)效的CAR-T細(xì)胞。這種生產(chǎn)效率的提升也進(jìn)一步增強(qiáng)了供應(yīng)(http://www.weberwork.com/sell/)產(chǎn)能、降低了生產(chǎn)成本，并提高了患者對(duì)產(chǎn)品的可及性。
一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)(IIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/))正在評(píng)估CT071治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤或漿細(xì)胞白血病的安全性和有效性(NCT05838131)。初步的臨床數(shù)據(jù)顯示出該治療候選產(chǎn)品的可接受的安全性和初步療效。
關(guān)于CARcelerate™，這是一個(gè)專有的技術(shù)平臺(tái)，科濟(jì)藥業(yè)利用它可以將CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)時(shí)間縮短至2天以內(nèi)。與傳統(tǒng)CAR-T生產(chǎn)過(guò)程相比，CARcelerate™平臺(tái)生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞更年輕、更健康，更好地保持“原始”狀態(tài)，更有可能降低耗竭，因此預(yù)計(jì)來(lái)自CARcelerate™平臺(tái)的CAR-T細(xì)胞將表現(xiàn)出更強(qiáng)的腫瘤殺傷能力。
