人類人工染色體（HAC）作為潛力巨大的基因療法工具(http://www.weberwork.com/sell/l_5/)，其開發(fā)卻面臨技術挑戰(zhàn)。然而，美國賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫(yī)學院等機構的科學家近期取得重大突破，他們設計出一種創(chuàng)新方法，利用單個設計DNA構造體高效制造HAC。這一成果于2024年3月22日發(fā)表在《Science》期刊上，題為“Efficient formation of single-copy human artificial chromosomes”。
過去制造HAC的方法受限于DNA構造體的不可預測多聚化和重排，而新方法則通過增加DNA構造體的大小，使其自然保持單拷貝形式，從而繞過了這一難題。研究團隊還采用了一種新型的酵母細胞遞送系統(tǒng)，能夠攜帶更大的貨物。
新方法不僅更快、更精確地制造HAC，還直接加速了DNA研究進程。長遠來看，結合有效的遞送系統(tǒng)，這項技術有望為癌癥等疾病帶來先進的工程化細胞療法。
通訊(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)作者Ben Black博士表示，他們徹底改變了HAC設計和遞送的傳統(tǒng)方法，新制造的HAC對生物技術應用的最終部署極具吸引力，特別是在需要對細胞進行大規(guī)?；蚋脑斓膱龊稀４送?，HAC與天然染色體并存，無需改變細胞中的天然染色體。
人工染色體具有諸多潛在優(yōu)勢，如更安全、更高效、更持久的基因表達平臺，允許表達較大的、合作性的基因簇。Black博士預測，這一方法也將有助于為其他高等生物制造人工染色體，包括用于農業(yè)(http://www.weberwork.com/sell/l_33/)應用的植物。
這一突破性研究為基因療法和實驗室應用開辟了新的道路，預示著未來在醫(yī)學和生物技術領域的更多可能性。
