輝大基因宣布其mxABE療法獲FDA兒科罕見病藥物資格認定，用于治療兒童聽力損失

 

  輝大（上海）生物科技有限公司(http://www.weberwork.com/company/)（簡稱“輝大基因”）近日取得重大突破，其自主研發(fā)的迷你型dCas13X-RNA堿基編輯器（mxABE）療法成功獲得美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)藥品監(jiān)督管理局（FDA）的兒科罕見病藥物資格（RPDD）認定。這一療法旨在治療由OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突變引起的兒童聽力損失。

 

  繼2024年2月29日獲得孤兒藥（ODD）認定后，這是輝大基因再次獲得FDA對其潛在臨床價值的認可，標志著其Cas13X-RNA堿基編輯器療法成為全球首個同時獲得ODD和RPDD雙認定的療法。

 

  輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼醫(yī)學負責人陸英明博士對此表示，此次雙認定是對團隊辛勤工作和科學創(chuàng)新的高度認可。他強調(diào)，治療先天性耳聾的RNA堿基編輯療法依賴于輝大基因自主研發(fā)的RNA堿基編輯器，這一突破性的療法有望為因OTOF基因突變而遭受聽力損失的兒童帶來新希望。

 

  值得一提的是，該療法的臨床前研究成果已于2023年11月發(fā)表在Molecular Therapy期刊上，論文詳細闡述了其治療由OTOF基因突變引起的聽力損失的潛力。

 

 陸英明博士進一步指出，作為全球首個獲得FDA ODD和RPDD雙認定的RNA堿基編輯療法，這一成就不僅展示了中國在生物醫(yī)藥(http://www.weberwork.com/sell/l_14/)領(lǐng)域的創(chuàng)新能力，也為全球先天性聽力損失患者提供了新的治療選擇。

 

  孤兒藥認定（ODD）旨在鼓勵對罕見病藥物的研發(fā)，而兒科罕見病藥物資格認定（RPDD）則專注于支持針對罕見兒童疾病的療法開發(fā)。獲得這些認定意味著輝大基因的mxABE療法將享受到加速審批、市場獨占權(quán)等優(yōu)惠政策，進一步推動其在臨床上的應(yīng)用和商業(yè)化進程。

 

  輝大基因?qū)⒗^續(xù)致力于該療法的研發(fā)工作，以期早日為患有聽力損失的兒童帶來福音，同時也為全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域的發(fā)展貢獻中國力量。