近日，Global Blood Therapeutics（GBT）公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國FDA已經(jīng)接受該公司為口服鐮狀細胞貧血癥（SCD）療法voxelotor的新藥申請（NDA）。

 

 

　　Voxelotor是一款每日口服一次的SCD創(chuàng)新療法，它通過增加血紅蛋白對氧的親和力達到療效。由于氧合鐮狀血紅蛋白不會聚合，voxelotor可防止紅細胞發(fā)生鐮狀改變以及血紅細胞的損毀。

 

　　Voxelotor有著恢復正常血紅蛋白功能和改善氧氣輸送的潛力。Voxelotor曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認定、孤兒藥資格、快速通道資格和罕見兒科疾病認定（rare pediatric disease designations）。

 

　　Voxelotor的申請是基于名為HOPE的3期臨床試驗結(jié)果。這一試驗結(jié)果已經(jīng)在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（The New England Journal of Medicine）上發(fā)表。

 

　　試驗結(jié)果表明，接受劑量為1500 mg的voxelotor患者組中59.5%的患者血紅蛋白水平提高超過1 g/dL。以往研究表明，血紅蛋白水平降低與負面臨床后果相關(guān)，而將血紅蛋白水平提高1 g/dL可能顯著降低SCD患者臨床并發(fā)癥和死亡率。