今天（9月8日），NGM Biopharmaceuticals宣布，其治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的主要候選藥物aldafermin（NGM282），在2期臨床試驗(yàn)第四隊(duì)列的中期分析中達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，72%的患者的絕對(duì)肝臟脂肪（LFC）含量下降了至少5%。
關(guān)于aldafermin
Aldafermin是人類激素FGF19的非致癌性、工程化改造的變體，通過(guò)靶向NASH的多種致病途徑，顯著降低肝臟脂肪含量并改善肝功能。
NGM公司(http://www.weberwork.com/company/)已經(jīng)產(chǎn)生了眾多臨床前和早期臨床證據(jù)，支持aldafermin顯著改善脂肪變性、炎癥和纖維化的功效。除了在治療NASH中得到應(yīng)用，aldafermin還在臨床研究中治療原發(fā)性膽汁性膽管炎和2型糖尿病。
相關(guān)研究
此次公布的第四隊(duì)列試驗(yàn)數(shù)據(jù)是來(lái)自一項(xiàng)為期24周，隨機(jī)，雙盲，含安慰劑對(duì)照組的2期臨床研究，該研究旨在評(píng)估78名經(jīng)活檢確認(rèn)，伴有中度至重度（F2-F3）肝纖維化的NASH患者，接受aldafermin治療的耐受性，安全性和有效性。
試驗(yàn)的中期分析數(shù)據(jù)表明，72%接受aldafermin治療的患者絕對(duì)LFC水平降低了至少5%，而在安慰劑組只有17%的患者達(dá)到這一水平，達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。
在治療24周后，有28%的患者LFC水平恢復(fù)正常，在安慰劑組并沒(méi)有觀察到這一結(jié)果。
