近日，Sarepta Therapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，其治療β-肌聚糖?。↙GMD2E）的基因療法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期臨床試驗中取得積極結果。

 

　　SRP-9003不但改善了各項評估患者肌肉功能的指標，還顯著降低了與患者肌肉損傷相關的重要生物標志物血清肌酸激酶（CK）的水平。

 

　　關于SRP-9003

 

　　SRP-9003是一款由Myonexus公司開發(fā)用于治療LGMD2E的基因療法。于2018年，與Sarepta公司達成研發(fā)合作協議，共同開展SRP-9003的臨床試驗。

 

　　LGMD2E患者由于表達β-肌聚糖的基因出現變異，導致其β-肌聚糖缺失，從而引發(fā)肌肉纖維流失、炎癥和肌纖維被脂肪和纖維化瘢痕組織代替。

 

　　SRP-9003通過使用腺相關病毒（AAV）載體，將表達β-肌聚糖的正?；驅牖颊咝募『凸趋兰≈校瑥亩岣?beta;-肌聚糖水平，防止甚至逆轉疾病的進展。

 

　　在這項臨床試驗的第一個隊列中，3名4-13歲的LGMD2E患者接受了SRP-9003的治療。

 

　　試驗結果表明，與治療前基線相比，患者接受治療9個月后，在肌營養(yǎng)不良評估（NSAD），起身，四階爬升，100米步行，以及10米步行等肌肉功能指標上所用的時間均有所改善。