兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）是一種嚴(yán)重的罕見(jiàn)病，由腦下垂體不能產(chǎn)生足夠的生長(zhǎng)激素引起。患有GHD的兒童不僅身材矮小，而且還經(jīng)歷代謝異常、心理社會(huì)挑戰(zhàn)、認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量差。
近日，丹麥生物制藥公司(http://www.weberwork.com/company/)Ascendis Pharma公布了每周一次長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素TransCon Growth Hormone（hGH）治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）III期臨床研究heiGHt的頂線數(shù)據(jù)。
近日，丹麥生物制藥公司(http://www.weberwork.com/company/)Ascendis Pharma公布了每周一次長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素TransCon Growth Hormone（hGH）治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）III期臨床研究heiGHt的頂線數(shù)據(jù)。
heiGHt是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、陽(yáng)性藥物對(duì)照研究，將每周一次TransCon hGH與每日一次hGH（Genotropin）進(jìn)行了對(duì)比。
結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：在52周時(shí)，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，單位:厘米/年）方面并不劣于每日hGH并且還優(yōu)于每日hGH。具體數(shù)據(jù)為，采用協(xié)方差分析（ANCOVA）意向性治療群體，TransCon hGH治療組AHV為11.2厘米/年，每日hGH為10.3厘米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。
結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：在52周時(shí)，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，單位:厘米/年）方面并不劣于每日hGH并且還優(yōu)于每日hGH。具體數(shù)據(jù)為，采用協(xié)方差分析（ANCOVA）意向性治療群體，TransCon hGH治療組AHV為11.2厘米/年，每日hGH為10.3厘米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。
在每次隨訪時(shí)，TransCon hGH治療組AHV均高于每日hGH治療組，治療差異從第26周（包括第26周）開(kāi)始得到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
TransCon hGH治療組和每日hGH治療組應(yīng)答不佳的患者比例（AHV＜8.0厘米/年）分別為4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要結(jié)果，表明這些結(jié)果的穩(wěn)健性。
安全性方面
TransCon hGH治療組和每日hGH治療組應(yīng)答不佳的患者比例（AHV＜8.0厘米/年）分別為4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要結(jié)果，表明這些結(jié)果的穩(wěn)健性。
安全性方面
研究中，TransCon hGH總體安全，耐受性良好，不良事件與每日hGH治療組觀察到的類(lèi)型和頻率一致，且試驗(yàn)組之間具有可比性。
2組均未發(fā)現(xiàn)與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，每個(gè)治療組觀察到一例嚴(yán)重的不良事件（TransCon hGH治療組為1.0%，每日hGH治療組為1.8%），均與研究藥物無(wú)關(guān)。2組均未發(fā)現(xiàn)導(dǎo)致研究藥物停藥的治療發(fā)生的不良事件。
2組均未發(fā)現(xiàn)與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，每個(gè)治療組觀察到一例嚴(yán)重的不良事件（TransCon hGH治療組為1.0%，每日hGH治療組為1.8%），均與研究藥物無(wú)關(guān)。2組均未發(fā)現(xiàn)導(dǎo)致研究藥物停藥的治療發(fā)生的不良事件。
