今年六月，Global Blood Therapeutics（GBT）公布其鐮狀紅細(xì)胞貧血癥（SCD）療法Voxelotor III期臨床HOPE的最新數(shù)據(jù)。
與安慰劑相比，1500 mg Voxelotor組51.1%的患者血紅蛋白含量提高 > 1 g/dL，達(dá)到主要終點(diǎn)；然而，兩種劑量的Voxelotor均錯(cuò)失一個(gè)次要終點(diǎn)，即統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上血管阻塞危機(jī)（VOC）發(fā)生率的改善。
關(guān)于Voxelotor（GBT400）
Voxelotor（GBT400）是GBT開(kāi)發(fā)的口服、每日一次的SCD新藥，通過(guò)增加血紅蛋白對(duì)氧的親和力發(fā)揮效用。GBT認(rèn)為，Voxelotor防止紅細(xì)胞發(fā)生鐮狀改變，可恢復(fù)正常血紅蛋白功能，可改善SCD患者疾病進(jìn)程。
鑒于SCD患者對(duì)新療法的迫切需要，F(xiàn)DA已授予Voxelotor突破性療法、快速通道、孤兒藥和罕見(jiàn)兒科疾病療法認(rèn)定，EMA將Voxelotor列入優(yōu)先藥品（PRIME）計(jì)劃，EC也將Voxelotor指定為治療SCD的孤兒藥。
III期臨床HOPE是一項(xiàng)1:1:1隨機(jī)研究，274名大于12歲的SCD患者（Hb：5.9-10.8 g/dL）隨機(jī)接受1500 mg（N=90）、900 mg（N=92）Voxelotor或安慰劑（N=92）治療。
主要終點(diǎn)為：治療24周后Hb含量提高 > 1 g/dL的患者比例和安全性數(shù)據(jù)；次要終點(diǎn)為：治療24周后患者Hb和溶血相對(duì)于基線的改善，以及72周時(shí)血管阻塞危機(jī)（VOC）發(fā)生率數(shù)據(jù)。
IT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)T（intention-to-treat）數(shù)據(jù)分析顯示，治療24周后，1500 mg、900 mg Voxelotor組Hb水平提高超過(guò)1 g/dL的患者比例分別為51.1% （p<0.001）和32.6% （p<0.001），顯著高于安慰劑組的6.5%，1500 mg Voxelotor達(dá)到主要終點(diǎn)。
