正序生物已獲得上?？萍即髮W(xué)tbe全球獨(dú)家許可，并已成為擁有該底層平臺庫編輯系統(tǒng)專利tbe技術(shù)優(yōu)勢。
 

  全球獨(dú)家權(quán)益的生物醫(yī)學(xué)公司(http://www.weberwork.com/company/)，近年來，成為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一顆璀璨之星，crispr/cas9技術(shù)已成為新興制藥企業(yè)(http://www.weberwork.com/company/)開發(fā)新藥的基因編輯技術(shù)。然而，越來越多的研究發(fā)現(xiàn)，由crispr/cas9技術(shù)觸發(fā)的DNA雙鏈斷裂修復(fù)途徑難以實(shí)現(xiàn)高效穩(wěn)定的單堿基編輯，并且DNA雙鏈斷裂將導(dǎo)致不可避免的副作用，例如凋亡和大染色體片段的丟失。它在臨床治療領(lǐng)域的安全性受到了越來越多的挑戰(zhàn)。
 

  堿基編輯技術(shù)是修復(fù)一些單堿基錯誤（即點(diǎn)突變），這些錯誤不會導(dǎo)致DNA中的雙鏈斷裂，并且可以準(zhǔn)確修復(fù)DNA。與其他現(xiàn)有基因編輯技術(shù)相比，堿基編輯技術(shù)有望填補(bǔ)crispr/cas9技術(shù)無法覆蓋的空白領(lǐng)域，并實(shí)現(xiàn)更高的編輯效率和更好的安全性。

   Tbe技術(shù)在原始堿基編輯系統(tǒng)上融合并表達(dá)脫氧胞苷脫氨酶抑制劑和分裂的TEV蛋白酶。通過巧妙的設(shè)計，tbe的所有元素將在目標(biāo)站點(diǎn)上進(jìn)行組合，然后刪除DCDI并獲得編輯活動。

  在非靶標(biāo)位點(diǎn)，由于DCDI的存在，tbe的效應(yīng)子失去了編輯活性，這完全消除了存在于公共堿基編輯器中的整個基因組和整個轉(zhuǎn)錄組的非靶標(biāo)突變，同時在靶標(biāo)位點(diǎn)保持高編輯效率，tbe靈活的“Transformers”多組分組合方法更好地滿足各種體內(nèi)傳遞方法的需要，包括AAV、mrna/lnp，并大大提高了體內(nèi)堿基編輯的效率。此外，tbe還可以同時實(shí)現(xiàn)對多個目標(biāo)的準(zhǔn)確高效編輯。與現(xiàn)有的基礎(chǔ)編輯系統(tǒng)相比，這些優(yōu)勢極大地擴(kuò)大了tbe在臨床治療中的應(yīng)用范圍

專利優(yōu)勢。
 

  隨著基因編輯治療逐漸進(jìn)入公眾視野，基因編輯技術(shù)的國際專利糾紛變得異常激烈，底層平臺基因編輯技術(shù)專利具有很大的商業(yè)價值。數(shù)據(jù)顯示，全球約有15000項(xiàng)與基因編輯技術(shù)CRISPR相關(guān)的專利，其中美國是技術(shù)最密集的國家，中國排名第二。

 

    正序生物一直非常重視國內(nèi)外自主開發(fā)技術(shù)的專利布局。在正序生物科學(xué)創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)開發(fā)的五大系列基礎(chǔ)編輯系統(tǒng)中，有三項(xiàng)基礎(chǔ)編輯技術(shù)已申請中國專利，其中兩項(xiàng)分別于2020年和2021獲得中國專利，七項(xiàng)基礎(chǔ)編輯技術(shù)目前已提交PCT國際專利申請， 正序生物正在加速改進(jìn)基于變體堿基編輯器tbe和其他堿基編輯系統(tǒng)的新藥發(fā)現(xiàn)平臺，并為遺傳疾病、腫瘤、代謝疾病、傳染病、，值得一提的是，該公司使用了新的堿基編輯技術(shù)tbe forβ地中海貧血A型，開發(fā)了創(chuàng)新的堿基編輯靶點(diǎn)治療方案，并竭盡全力將治療推進(jìn)到臨床試驗(yàn)階段。