來(lái)自John A. Burns醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們最近在Molecular Therapy—Nucleic Acids雜志上發(fā)表的一篇研究文章中，介紹了一種新的基因編輯方法。這種方法使用超聲和微泡，將CRISPR工具(http://www.weberwork.com/sell/l_5/)運(yùn)輸(http://www.weberwork.com/sell/l_19/)到肝臟中，從而失活增加心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)的特殊基因。

 

  在實(shí)驗(yàn)中，研究人員將編碼改變基因序列的蛋白質(zhì)和DNA的質(zhì)粒與在超聲心動(dòng)圖造影中常用的微泡混合。這種氣泡和DNA的混合物被注射到小鼠體內(nèi)，當(dāng)氣泡穿過(guò)肝臟時(shí)，它們被暴露于高強(qiáng)度的聚焦超聲下。當(dāng)氣泡破裂時(shí)，質(zhì)粒被轉(zhuǎn)移到肝臟細(xì)胞中。

 

  在肝臟中，我們能改變PDE3B基因的遺傳代碼。這個(gè)基因能編碼一種對(duì)炎癥和脂質(zhì)代謝非常重要的蛋白質(zhì)。通過(guò)改變這種蛋白質(zhì)的功能，我們可以降低甘油三酯的水平，預(yù)防心血管疾病的發(fā)生。

 

  此外，研究人員還發(fā)現(xiàn)，在活體動(dòng)物機(jī)體的實(shí)驗(yàn)中，改變DNA序列的準(zhǔn)確率可能低于細(xì)胞培養(yǎng)物。這一點(diǎn)非常重要，因?yàn)檠芯咳藛T通常首先在細(xì)胞培養(yǎng)中評(píng)估基因療法的效率。實(shí)驗(yàn)結(jié)果強(qiáng)調(diào)了評(píng)估相同療法如何在動(dòng)物機(jī)體中發(fā)揮作用，以及最終是否能在人類(lèi)機(jī)體中發(fā)揮作用的重要性。

 

  綜上，本文研究結(jié)果表明，基于“聚焦超聲靶向微泡破壞”的基因編輯工具或能快速短暫地部署到特定的器官和位點(diǎn)，從而就能為非病毒基因組編輯療法提供一個(gè)強(qiáng)大的平臺(tái)。非病毒運(yùn)輸或許也揭示出了體內(nèi)比體外更加強(qiáng)大的脫靶堿基交換策略。這項(xiàng)技術(shù)的進(jìn)一步研究和改進(jìn)可能會(huì)開(kāi)辟新的治療途徑，為遺傳疾病和慢性疾病的治療提供新的可能性。