圣路易斯華盛頓大學(xué)與大阪大學(xué)的研究人員在《Nature metabolism》期刊上發(fā)表了一篇題為“MIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)ochondria transfer-based therapies reduce the morbidity and mortality of Leigh syndrome”的研究論文。研究顯示，線粒體轉(zhuǎn)移療法能夠有效降低Leigh氏綜合征（LS）小鼠模型中的發(fā)病率和死亡率，提示這種療法可能適用于包括LS在內(nèi)的多種線粒體疾病。

 

Leigh氏綜合征是一種嚴(yán)重的兒童線粒體疾病，主要表現(xiàn)為生長發(fā)育遲緩、乳酸酸中毒以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)的進行性退化，通常導(dǎo)致患兒在發(fā)病后的數(shù)月內(nèi)死亡。由于缺乏有效的治療方法，該病預(yù)后極為不良。

 

在這項研究中，科研人員評估了線粒體轉(zhuǎn)移治療對Ndufs4−/−小鼠模型的影響。Ndufs4−/−小鼠是模擬人類Leigh氏綜合征的一種動物模型。通過向這些小鼠移植野生型小鼠的骨髓，研究人員發(fā)現(xiàn)，這有助于釋放來源于造血細(xì)胞的細(xì)胞外線粒體進入循環(huán)系統(tǒng)，并最終轉(zhuǎn)移到宿主體內(nèi)的多個器官中。這樣的線粒體轉(zhuǎn)移有助于緩解Leigh氏綜合征的癥狀。

 

實驗結(jié)果顯示，向Ndufs4−/−小鼠注射野生型小鼠的線粒體不僅能夠延長這些小鼠的壽命，還能改善其神經(jīng)功能并增強能量消耗。相比之下，注射Ndufs4−/−小鼠自身的線粒體則未能帶來類似的益處。

 

進一步的實驗表明，即使是人類來源的線粒體也能在Ndufs4−/−小鼠體內(nèi)發(fā)揮治療作用，減少Leigh氏綜合征的發(fā)病并降低死亡率。

 

總之，這項研究為線粒體疾病的治療帶來了新的希望，特別是對于那些目前沒有有效治療手段的病癥，如Leigh氏綜合征。線粒體轉(zhuǎn)移療法作為一種潛在的治療手段，可能在未來為這類疾病的患者提供新的治療選擇。