2025年4月11日，來自香港中文大學的Rocky S. Tuan、香港大學醫(yī)學院的周婕、以及許建坤和李中等人在Cell子刊Med上發(fā)表了題為《類器官和器官芯片：最新進展、藥物開發(fā)應用及監(jiān)管挑戰(zhàn)》的觀點文章。該文深入探討了類器官和器官芯片技術的發(fā)展現(xiàn)狀、應用場景及其在藥物研發(fā)中的重要性，并討論了全球范圍內監(jiān)管機構對于這些先進體外模型的態(tài)度和政策。

 

類器官是一種利用干細胞在特定條件下自發(fā)形成的三維微型器官，能夠保留真實器官的細胞類型、空間結構和功能特性。這類技術已經被用來模擬多種病理過程，進行藥物篩選并預測治療效果。與此同時，器官芯片通過集成微流控技術和生物傳感器來模擬器官功能，例如心臟芯片可以實時監(jiān)測藥物對心肌收縮力的影響，其靈敏度遠超傳統(tǒng)方法。結合二者優(yōu)勢，“芯片上的類器官”系統(tǒng)既保持了類器官的生物復雜性，又擁有芯片平臺的可控性，成為新一代“人體替身”。

 

這些技術帶來了藥物研發(fā)模式的重大變革，具體體現(xiàn)在以下四個方面：

 

1. **精準預測藥物毒性**：如美國Hesperos公司(http://www.weberwork.com/company/)開發(fā)的神經肌肉芯片，成功模擬罕見病患者的疾病過程，僅憑芯片數(shù)據(jù)就推動新藥進入臨床試驗。

   

2. **個性化醫(yī)療的新范式**：利用患者腫瘤組織培育的類器官可快速篩選敏感藥物，研究表明結直腸癌類器官預測化療有效性的準確率高達93%。

   

3. **多器官聯(lián)動模擬**：人體芯片系統(tǒng)連接多個器官芯片，完整再現(xiàn)藥物代謝過程，大幅提高了毒性預測的準確性。

   

4. **替代動物實驗**：例如恒瑞醫(yī)藥(http://www.weberwork.com/sell/l_14/)基于“心臟芯片”的研究，使其抗心衰新藥成為首個不依賴動物實驗數(shù)據(jù)獲批臨床的國產創(chuàng)新藥。

 

在全球范圍內，各國監(jiān)管機構正競相制定相關標準以適應這一新興領域。美國FDA取消了新藥臨床前動物實驗強制要求，歐盟啟動了“器官芯片計劃”，而中國NMPA也在積極探索類器官數(shù)據(jù)在基因治療指南中的效力。盡管如此，統(tǒng)一標準的缺失、類器官批次間的差異以及芯片材料吸附藥物等問題仍是當前面臨的重大挑戰(zhàn)。

 

這項研究不僅展示了類器官和器官芯片技術的巨大潛力，也為進一步規(guī)范和發(fā)展提供了方向，預示著它們將在未來的醫(yī)學研究和藥物開發(fā)中扮演更加重要的角色。