近日，瑞士制藥巨頭羅氏旗下基因泰克宣布，美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)RIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)uxan（美羅華，rituximab，利妥昔單抗），與糖皮質(zhì)激素（GCC）聯(lián)合用于2歲及以上兒童治療伴肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。
關(guān)于Rituxan
Rituxan是一種治療性單克隆抗體，靶向結(jié)合正常和惡性B細(xì)胞表面的CD20抗原，隨后調(diào)動人體天然防御，攻擊和殺死被標(biāo)記的B細(xì)胞。
之前，Rituxan已獲批治療成人的4種自身免疫性疾病，包括：類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）、GPA、MPA、尋常型天皰瘡（PV）。
此次批準(zhǔn)，基于PePRS研究的數(shù)據(jù)。這是評估Rituxan治療GPA或MPA兒科患者的首個全球性研究。
該研究是一項全球性、開放標(biāo)簽、單臂、IIa期研究，共入組了25例年齡6-17歲的重度、新診或復(fù)發(fā)性活動性GPA或MPA患者，評估了靜脈注射Rituxan（每4周一次）聯(lián)合口服糖皮質(zhì)激素（GCC）劑量遞減方案的安全性、藥效學(xué)/藥代動力學(xué)和探索性療效。
入組研究的25例患者，19例GPA，6例MPA，療效采用兒童血管炎活動評分（PVAS）進(jìn)行評估。
結(jié)果顯示，有56%的患者在治療第6個月達(dá)到PVAS緩解，92%的患者在治療第12個月達(dá)到PVAS緩解，100%的患者在第18個月達(dá)到PVAS緩解。
安全性方面
Rituxan在兒童GPA和MPA患者中的安全性在類型、性質(zhì)和嚴(yán)重程度上與成人GPA、MPA、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、尋常型天皰瘡患者中已知的Rituxan安全性一致。
