近日,英國制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)與合作伙伴默沙東(Merck & Co)聯(lián)合宣布,美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物管理局(FDA)已受理靶向抗癌藥selumetinib的新藥申請(NDA)并授予了優(yōu)先審查。
此次NDA申請批準(zhǔn)selumetinib用于治療3歲及以上神經(jīng)纖維瘤病1型(NF1)相關(guān)的癥狀性、不能手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)兒科患者。
此次NDA申請批準(zhǔn)selumetinib用于治療3歲及以上神經(jīng)纖維瘤病1型(NF1)相關(guān)的癥狀性、不能手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)兒科患者。
2018年2月,selumetinib被FDA和歐洲藥品管理局(EMA)授予了治療NF1的孤兒藥資格。
2019年4月,selumetinib還被FDA授予了治療NF1的突破性藥物資格。
關(guān)于selumetinib
相關(guān)研究
2019年4月,selumetinib還被FDA授予了治療NF1的突破性藥物資格。
關(guān)于selumetinib
selumetinib是一種口服、強效、選擇性MEK1/2抑制劑。NF1基因編碼神經(jīng)纖維瘤蛋白(neurofibromin),該蛋白對RAS/MAPK通路進行負(fù)調(diào)控,幫助控制細(xì)胞生長、分化和存活。
selumetinib通過抑制這條途徑中的MEK酶,潛在地抑制腫瘤生長。目前,selumetinib正在臨床研究中評估作為單藥療法以及聯(lián)合其他療法治療多種類型腫瘤的潛力。
selumetinib通過抑制這條途徑中的MEK酶,潛在地抑制腫瘤生長。目前,selumetinib正在臨床研究中評估作為單藥療法以及聯(lián)合其他療法治療多種類型腫瘤的潛力。
selumetinib由Array BioPharma發(fā)現(xiàn),阿斯利康于2003年授權(quán)獲得了該化合物的全球獨家權(quán)利。2018年7月,阿斯利康與默沙東達(dá)成腫瘤學(xué)戰(zhàn)略合作,在全球范圍內(nèi)共同開發(fā)和商業(yè)化selumetinib和PARP抑制劑Lynparza。
目前,雙方正在開展I/II期臨床研究SPRINT,在無法手術(shù)的NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)兒科患者中探索selumetinib的潛在益處。
目前,雙方正在開展I/II期臨床研究SPRINT,在無法手術(shù)的NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)兒科患者中探索selumetinib的潛在益處。
此次NDA,基于美國國家癌癥研究所(NCI)癌癥治療評估項目(CTEP)贊助的SPRINT II期Stratum 1試驗的陽性結(jié)果。
數(shù)據(jù)顯示,在3歲及以上患有NF1和癥狀性、不能手術(shù)的NF1兒科患者中,selumetinib作為每日二次口服單藥治療的總緩解率(ORR)為66%(n=33/50)。
ORR定義為實現(xiàn)完全緩解或?qū)崿F(xiàn)部分緩解(腫瘤體積縮小≥20%)的患者比例。
數(shù)據(jù)顯示,在3歲及以上患有NF1和癥狀性、不能手術(shù)的NF1兒科患者中,selumetinib作為每日二次口服單藥治療的總緩解率(ORR)為66%(n=33/50)。
ORR定義為實現(xiàn)完全緩解或?qū)崿F(xiàn)部分緩解(腫瘤體積縮小≥20%)的患者比例。