膽管癌是一種較少見的惡性腫瘤，根據(jù)發(fā)生部位可分為肝內(nèi)膽管癌和肝外膽管癌。現(xiàn)有的局部治療選擇包括手術(shù)、放療及其他消融療法，尚無批準的全身治療手段。對于進展期膽管癌來說，化療選擇有限，分子靶向治療令人期待。
近日，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司(http://www.weberwork.com/company/)公布，其抗癌藥物Tibsovo（ivosidenib）的一項全球臨床3期試驗達到主要終點。攜帶易感檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的膽管癌患者經(jīng)化療后采用Tibosovo治療，無進展生存期相比安慰劑組有顯著改善。
該藥的安全性與過去已發(fā)表數(shù)據(jù)保持一致。
近日，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司(http://www.weberwork.com/company/)公布，其抗癌藥物Tibsovo（ivosidenib）的一項全球臨床3期試驗達到主要終點。攜帶易感檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的膽管癌患者經(jīng)化療后采用Tibosovo治療，無進展生存期相比安慰劑組有顯著改善。
該藥的安全性與過去已發(fā)表數(shù)據(jù)保持一致。
Tibsovo靶向突變的IDH1。IDH1和IDH2是代謝酶， 正常情況下幫助分解營養(yǎng)物質(zhì)，為細胞產(chǎn)生能量。當發(fā)生突變時，IDH導致代謝產(chǎn)物d-2-羥基戊二酸（2-HG）水平升高，阻斷細胞正常分化，促進細胞迅速增殖。IDH突變常見于包括急性骨髓性白血?。ˋML）、膽管癌在內(nèi)的多種血液癌和實體瘤。肝內(nèi)膽管癌的病例中有近1/5患者攜帶IDH1基因突變。
相關(guān)研究
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名為ClarIDHy的臨床3期試驗招募了既往接受過1~2次治療、處于晚期并經(jīng)檢測攜帶IDH1基因突變的膽管癌患者。截至2019年1月31日，共185名患者被隨機分組接受口服Tibsovo或安慰劑治療。
主要終點是由獨立的放射學審查評估的無進展生存期，次要終點包括研究者評估的無進展生存期、安全性和耐受性、總緩解率、總生存率、反應持續(xù)時間、藥代動力學/藥效學、生活質(zhì)量評估等。
主要終點是由獨立的放射學審查評估的無進展生存期，次要終點包括研究者評估的無進展生存期、安全性和耐受性、總緩解率、總生存率、反應持續(xù)時間、藥代動力學/藥效學、生活質(zhì)量評估等。
Agios預期于今年9月底在歐洲腫瘤學會大會(http://www.weberwork.com/exhibIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)/)上提交臨床試驗的完整分析，并計劃在年底之前為Tibsovo治療膽管癌提交補充新藥申請。
