脆性X綜合征是最常見的遺傳性智力殘疾和自閉癥。
最近，Ovid Therapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，其開發(fā)的新型δ選擇性GABAA受體激動劑OV101（gaboxadol)）在治療脆性X綜合征男性患者的2期臨床試驗ROCKET中獲得積極結果。
最近，Ovid Therapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，其開發(fā)的新型δ選擇性GABAA受體激動劑OV101（gaboxadol)）在治療脆性X綜合征男性患者的2期臨床試驗ROCKET中獲得積極結果。
關于OV101（gaboxadol)）
OV101（gaboxadol)）是一款在研δ選擇性GABAA受體激動劑，也是首款靶向持續(xù)性抑制（tonic inhibIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)ion）功能受損的藥物。持續(xù)性抑制是大腦中一種重要生理過程，它的異常可導致多種神經(jīng)發(fā)育疾病。
OV101（gaboxadol)）在已進行的體外研究與動物模型實驗中，可以選擇性激活突觸外GABAA受體的δ亞基，從而通過調節(jié)持續(xù)性抑制影響神經(jīng)元活性。
美國FDA此前已授予OV101（gaboxadol)）孤兒藥資格和快速通道資格，適應癥為天使綜合征和脆性X綜合征。
關于ROCKET試驗
OV101（gaboxadol)）在已進行的體外研究與動物模型實驗中，可以選擇性激活突觸外GABAA受體的δ亞基，從而通過調節(jié)持續(xù)性抑制影響神經(jīng)元活性。
美國FDA此前已授予OV101（gaboxadol)）孤兒藥資格和快速通道資格，適應癥為天使綜合征和脆性X綜合征。
關于ROCKET試驗
ROCKET試驗是一項隨機、雙盲的2期臨床研究，旨在評估OV101治療13歲至22歲脆性X綜合征男性患者的安全性、耐受性和療效。
該試驗的數(shù)據(jù)表明，OV101已達到了該試驗的主要研究終點，在12周治療期間患者表現(xiàn)出良好的耐受性，并且在三個劑量組中均未出現(xiàn)嚴重不良事件。
另外，OV101（gaboxadol)）在以下三個聯(lián)合研究組中對次要終點表現(xiàn)出統(tǒng)計學意義上的顯著影響：在第12周時，患者的脆性X綜合征異常行為檢查表（ABC-CFXS）總分較基線時平均改善26.2%；焦慮、抑郁和情緒量表（ADAMS）總分較基線時平均改善21.6%；臨床總體印象嚴重程度量表（CGI-S）總分較基線時平均降低0.4。
該試驗的數(shù)據(jù)表明，OV101已達到了該試驗的主要研究終點，在12周治療期間患者表現(xiàn)出良好的耐受性，并且在三個劑量組中均未出現(xiàn)嚴重不良事件。
另外，OV101（gaboxadol)）在以下三個聯(lián)合研究組中對次要終點表現(xiàn)出統(tǒng)計學意義上的顯著影響：在第12周時，患者的脆性X綜合征異常行為檢查表（ABC-CFXS）總分較基線時平均改善26.2%；焦慮、抑郁和情緒量表（ADAMS）總分較基線時平均改善21.6%；臨床總體印象嚴重程度量表（CGI-S）總分較基線時平均降低0.4。
