5月29日，Biohaven公司(http://www.weberwork.com/company/)發(fā)布了其創(chuàng)新性的IgG降解劑BHV-1300的I期臨床試驗數(shù)據(jù)，并揭示該藥物能夠以劑量依賴性的方式迅速且選擇性地降低人體內(nèi)的IgG水平。
BHV-1300，作為一款處于研發(fā)階段的雙特異性蛋白降解劑，通過識別并結(jié)合致病性IgG，引導(dǎo)其進入肝臟進行降解。這一獨特的作用機制預(yù)示著BHV-1300在治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、重癥肌無力和系統(tǒng)性紅斑狼瘡等由抗體驅(qū)動的疾病方面具有巨大的潛力。
初步I期臨床試驗數(shù)據(jù)表明，接受BHV-1300治療的部分患者IgG濃度顯著下降至基線水平的50%至70%。值得注意的是，先前的臨床前研究在非人靈長類動物模型中已經(jīng)觀察到IgG降低幅度超過90%的顯著效果。
此外，Biohaven公司在監(jiān)測中還發(fā)現(xiàn)，患者的白蛋白、膽固醇和低密度脂蛋白水平以及肝功能指標、生命體征或心電圖結(jié)果均未受到BHV-1300的明顯影響。大部分報告的副作用均為輕微，或與研究藥物無直接關(guān)聯(lián)，且未出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)。
基于這些早期數(shù)據(jù)，Biohaven首席戰(zhàn)略官Bruce Car對BHV-1300的前景表示樂觀，并透露該公司計劃通過后續(xù)的關(guān)鍵里程碑，將該藥物與其他候選藥物一同推向前進。他表示：“我們的研發(fā)團隊在發(fā)現(xiàn)新的藥物作用靶點上取得了重要進展，我們致力于通過技術(shù)創(chuàng)新來優(yōu)化療法，顛覆傳統(tǒng)治療方式，對此我們深感興奮。”
分析師William Blair對BHV-1300的IgG降低率提出了觀察，指出目前的降低率為37%，“略低于一些投資者期望的60%的高標準”。然而，Biohaven計劃在其I期單次劑量遞增（SAD）研究中增加新的組群，據(jù)模型數(shù)據(jù)預(yù)測，這些組群的IgG降低率可能會超過70%。
Biohaven正積極與argenx的艾加莫德（Vyvgart，efgartigimod）展開競爭，后者已獲批準用于治療重癥肌無力，并正在探索治療其他自身免疫性疾病的可能性。
