近日，日本藥企大冢制藥全資子公司(http://www.weberwork.com/company/)Astex制藥公司宣布，美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物管理局（FDA）已授予該公司口服固定劑量組合抗癌藥ASTX727孤兒藥資格，用于治療骨髓增生異常綜合癥（MDS），包括慢性骨髓單核細(xì)胞白血?。–MML）。
關(guān)于ASTX727
ASTX727是由固定劑量的cedazuridine（一種胞苷脫氨酶抑制劑）和地西他濱（一種已獲批的抗癌DNA去甲基化劑）組成的一種新的口服組合療法。
其中，cedazuridine組分能夠抑制腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，避免降解地西他濱，從而使ASTX727能夠?qū)崿F(xiàn)口服給藥地西他濱，達(dá)到與地西他濱靜脈輸注同等的暴露當(dāng)量。
2019年6月，大冢和Astex公布了ASTX727 III期ASCERTAIN研究的頂線結(jié)果。該研究是一項隨機、開放標(biāo)簽、交叉研究，在138例既往未接受治療（初治）和已接受治療（經(jīng)治）的骨髓增生異常綜合癥（MDS）和慢性骨髓單核細(xì)胞白血?。–MML）患者中開展，評估了ASTX727與地西他濱靜脈輸液（decIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)abine IV）的療效和安全性。
研究結(jié)果顯示，口服ASTX727與靜脈輸注地西他濱方案具有同等的地西他濱暴露當(dāng)量，達(dá)到了研究的主要終點。
根據(jù)該研究數(shù)據(jù)，Astex公司計劃在2019年向美國FDA提交ASTX727的新藥申請（NDA）。
