近日，Magenta Therapeutics公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥物管理局（FDA）已授予一次性細胞療法MGTA-456治療多種遺傳性代謝紊亂疾病的再生醫(yī)學先進療法資格（RMAT）。
關(guān)于MGTA-456
MGTA-456是一種一次性的細胞療法，旨在通過擴增臍帶血中所含干細胞的數(shù)量，為無法找到合適匹配供體的患者提供最佳數(shù)量的最佳匹配健康干細胞。
MGTA-456旨在通過提供高劑量的干細胞來阻止遺傳性代謝紊亂的進展，這些干細胞可以在患者體內(nèi)再生匹配良好的新免疫系統(tǒng)。
Magenta公司正在開發(fā)MGTA-456作為一種治療多種疾病的療法。該公司正在開展一項II期研究，評估MGTA-456治療年齡大于6個月的Hurler綜合征、腦腎上腺白質(zhì)營養(yǎng)不良（cALD）、異染性白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）或球細胞白質(zhì)營養(yǎng)不良（GLD）患者。
