GBS是一種罕見的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系統(tǒng)攻擊其外周神經(jīng)系統(tǒng)導(dǎo)致的神經(jīng)傳導(dǎo)損傷。
今天（9月24日），Annexon Biosciences生物醫(yī)藥(http://www.weberwork.com/sell/l_14/)公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布，美國(guó)FDA授予其靶向補(bǔ)體蛋白C1q的單克隆抗體ANX005快速通道資格，治療格林-巴利癥候群（Guillain-Barré Syndrome，GBS）患者。
在這之前，F(xiàn)DA已經(jīng)授予ANX005孤兒藥資格。
關(guān)于C1q
C1q是構(gòu)成補(bǔ)體C1的一個(gè)重要成分，能夠參與補(bǔ)體經(jīng)典途徑的激活。
C1q能夠與中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的神經(jīng)元突觸直接作用，并引發(fā)神經(jīng)元損傷和炎癥。
C1q可引起眼科，自身免疫性，以及神經(jīng)退行性的許多疾病。
關(guān)于ANX005
Annexon研發(fā)的補(bǔ)體抑制劑ANX005是針對(duì)C1q的人源化單克隆抗體，主要用于阻斷人體免疫早期補(bǔ)體級(jí)聯(lián)過(guò)程中關(guān)鍵的蛋白質(zhì)C1q。它不但阻斷整個(gè)經(jīng)典途徑的活化，還同時(shí)保持了其它補(bǔ)體途徑功能的完整性。
ANX005通過(guò)C1q有效阻止神經(jīng)性病變，治療患有GBS的患者。
Annexon公司還在開發(fā)ANX005在治療其他自身免疫和神經(jīng)退行性疾病中的應(yīng)用。
