UltraGenyx將于2019年年中提交UX007的一份新藥申請（NDA），其中將納入來自一項(xiàng)II期研究（入組29例患者）的數(shù)據(jù)、來自一項(xiàng)長期安全性和療效擴(kuò)展研究（入組75例患者）的數(shù)據(jù)、對20例患者同情用藥的回顧性醫(yī)療記錄審查數(shù)、通過擴(kuò)大獲取項(xiàng)目治療的70例患者數(shù)據(jù)、隨機(jī)化對照研究（入組32例患者）顯示triheptanoin（三庚烷）對心臟功能效應(yīng)的數(shù)據(jù)。

 

　　UX007是一種高純度、醫(yī)藥(http://www.weberwork.com/sell/l_14/)級、合成的七碳脂肪酸甘油三酯，通過一個(gè)多步驟的化學(xué)(http://www.weberwork.com/sell/l_9/)過程產(chǎn)生，這是一種研究性藥物，旨在為患者提供中等長度的奇數(shù)鏈脂肪酸，這些脂肪酸可在關(guān)鍵的能量生成過程Krebs循環(huán)中代謝以增加中間底物。

與典型的偶數(shù)鏈脂肪酸不同，UX007可以通過Krebs循環(huán)轉(zhuǎn)化為新的葡萄糖，可能提供重要的額外治療效果，尤其是當(dāng)葡萄糖水平過低時(shí)。