近日，日本藥企協(xié)和發(fā)酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）宣布，已向日本衛(wèi)生勞動福利部（MHLW）提交CrysvIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)a（burosumab，代碼：KRN23）治療FGF-23相關的低磷性佝僂病和骨軟化癥。

　　關于Crysvita

　　Crysvita的活性成分為burosumab，這是一種重組完全人源化IgG1單克隆抗體，靶向結合并抑制成纖維細胞生長因子23（FGF-23）的活性。FGF23通過調節(jié)磷酸鹽排泄和腎臟內活性生物素D的生成來降低血清里的磷酸鹽和活性維生素D水平。

　　目前，burosumab已被開發(fā)用于治療與FGF-23相關的低血磷疾病，例如X連鎖低磷血癥（XLH）、腫瘤誘導的骨軟化癥（TIO）/表皮痣綜合征（ENS）。

　　FGF-23相關的低磷性佝僂病和骨軟化癥中的磷酸鹽消耗是由FGF-23水平和活性過高所引起的。

　　burosumab可靶向結合并抑制FGF-23的生物活性活性。通過阻斷患者體內過多的FGF-23，burosumab可增加腎臟對磷酸鹽的再吸收、增加活性維生素D的產生，從而也增強腸道對磷酸鹽和鈣的吸收。

　　在日本，burosumab已被MHLW授予治療FGF-23相關低磷性佝僂病和骨軟化癥的孤兒藥資格。協(xié)和發(fā)酵麒麟預計將在2019年9月收到MHLW關于burosumab的批準。

Crysvita由協(xié)和發(fā)酵麒麟與Ultragenyx合作開發(fā)。在歐盟和美國，Crysvita分別于2018年1月和2018年4月獲得批準，用于治療1歲及以上兒童和成年人的X-連鎖低磷血癥（XLH）。之前，Crysvita在美國和歐盟均被授予了孤兒藥資格，并在美國獲得了突破性藥物資格。

　　Crysvita是全球首個治療XLH的藥物。定價方面，Crysvita在兒童患者中的定價為每年16萬美元，成人為每年20萬美元。業(yè)界對burosumab的商業(yè)前景十分看好，預計其銷售(http://www.weberwork.com/sell/)峰值將達到10億美元。