法布雷病病是一種罕見的溶酶體貯積病,從X伴性遺傳而來,臨床表現多樣。手足末端的灼痛是其常見的第一癥狀。病人經常遭受手足灼痛。患者可能會出現出汗少或不出汗、熱不耐受等癥狀,在法嚴重的情況下甚至無法正常生活。
隨著疾病的發(fā)展,法布雷病還會對患者的腎臟、心臟、大腦、神經和其他器官造成嚴重損害,導致病變。如果得不到有效治療,將會嚴重危及生命。
隨著疾病的發(fā)展,法布雷病還會對患者的腎臟、心臟、大腦、神經和其他器官造成嚴重損害,導致病變。如果得不到有效治療,將會嚴重危及生命。
目前,中國有300多名確診的法布雷病患者,長期以來,由于臨床癥狀的多樣性,法布雷病患者經常在多個醫(yī)院和科室之間流動,使得診斷非常困難。即使得到證實,也沒有特定的藥物可用,導致大多數患者死于嚴重的并發(fā)癥,如腎功能衰竭或心肌肥大和中風,而法,急需一種創(chuàng)新的治療方法。
隨著中國首次批準法布雷病的特定藥物,法布贊®(注射用阿加糖酶β)的上市將打破這一治療困境。
隨著中國首次批準法布雷病的特定藥物,法布贊®(注射用阿加糖酶β)的上市將打破這一治療困境。
最近,法布贊®(注射用阿加糖酶β)的中國上市會同時在北京和上海舉行。中國首個法布雷病特效藥法布贊®(注射用阿加糖酶β)在國內上市。
法布贊®(注射用阿加糖酶β)用于被確診為法布雷?。?alpha;-半乳糖苷酶A缺乏)患者的長期酶替代療法,適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。
法布贊®(注射用阿加糖酶β)用于被確診為法布雷?。?alpha;-半乳糖苷酶A缺乏)患者的長期酶替代療法,適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。
另外,中國初級衛(wèi)生保健基金會和賽諾菲啟動了“贊美生命”法布雷病患者援助項目,為符合條件的患者提供藥物援助,減輕他們的經濟負擔。
為了幫助法布雷病更多的患者獲得標準化治療,提高治療的可及性,賽諾菲攜手中國初級衛(wèi)生保健基金會正式啟動了“生命禮贊”法布雷病患者援助項目。
法布雷病患者援助項目啟動后,對于符合條件的8歲以上低收入患者,法布贊®(注射用阿加糖酶β)將獲得免費治療援助,每連續(xù)使用法布贊2個月,免費治療1個月。
法布雷病患者援助項目啟動后,對于符合條件的8歲以上低收入患者,法布贊®(注射用阿加糖酶β)將獲得免費治療援助,每連續(xù)使用法布贊2個月,免費治療1個月。