今天，維昇藥業(yè)宣布，其向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利鈉肽）用于軟骨發(fā)育不全（ACH）患者的II期新藥臨床試驗申請已經(jīng)獲得批準(zhǔn)。
TransCon CNP通過持續(xù)提供活性CNP以抑制過度激活的成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路，每周一次給藥緩慢釋放，旨在幫助ACH兒童患者重建骨骼生長平衡，同時改善和預(yù)防ACH的并發(fā)癥。
TransCon CNP已同時獲得美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥品監(jiān)督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
TransCon CNP通過持續(xù)提供活性CNP以抑制過度激活的成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路，每周一次給藥緩慢釋放，旨在幫助ACH兒童患者重建骨骼生長平衡，同時改善和預(yù)防ACH的并發(fā)癥。
TransCon CNP已同時獲得美國食品(http://www.weberwork.com/sell/l_32/)和藥品監(jiān)督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
TransCon CNP是全球唯一處于臨床或商業(yè)化階段的采用“暫時連接 （Transient Conjugation）”專利技術(shù)設(shè)計的長效CNP，其半衰期可以達(dá)到120小時。
動物試驗結(jié)果表明，TransCon CNP可以改善軟骨發(fā)育不全模型小鼠的骨骼生長，防止枕骨大孔軟骨結(jié)合過早閉合。
由Ascendis Pharma 進行的I期全球臨床研究數(shù)據(jù)證明了在臨床前試驗中的藥代動力學(xué)以及心血管安全性，且耐受性良好，未報告嚴(yán)重不良事件或抗CNP抗體出現(xiàn)。
動物試驗結(jié)果表明，TransCon CNP可以改善軟骨發(fā)育不全模型小鼠的骨骼生長，防止枕骨大孔軟骨結(jié)合過早閉合。
由Ascendis Pharma 進行的I期全球臨床研究數(shù)據(jù)證明了在臨床前試驗中的藥代動力學(xué)以及心血管安全性，且耐受性良好，未報告嚴(yán)重不良事件或抗CNP抗體出現(xiàn)。
