Blueprint Medicines宣布，阿伐替尼（avaprIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)inib）新適應癥獲FDA批準，用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（ISM）。該產(chǎn)品(http://www.weberwork.com/invest/)也是ISM領域首款療法。
阿伐替尼（avapritinib）是一種有效的、高選擇性的口服激酶抑制劑，靶向肥大/干細胞生長因子受體(c-Kit) 和血小板生長因子受體 (PDGFRA) 的突變。
2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint簽訂獨家合作及授權協(xié)議，獲得阿瓦替尼在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣）的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。 2021年3月，阿瓦替尼獲批在中國上市，商品名為太極化，用于治療成人患者攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）（GIST）的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤。
FDA 的批準主要基于全球II 期PIonEER 研究的積極結(jié)果。該研究是一項包含212 名患者的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，旨在評估阿瓦替尼（25 毫克，每天一次）對癥狀未通過標準治療充分控制的ISM 患者的治療效果。該研究的主要終點是6 個月時通過ISM 癥狀評分(ISM-SAF) 和II 期推薦劑量(RP2D) 評估的總癥狀評分(ASS) 的平均變化。
2023 年3 月，Blueprint 在2023 年美國過敏、哮喘和免疫學會(AAAAI) 年會上展示了積極的研究結(jié)果。
與之前的報告一樣，阿瓦替尼在主要和所有關鍵次要終點方面帶來了具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。更新的結(jié)果進一步支持阿瓦替尼對異常肥大細胞負荷、疾病癥狀33,354（包括TSS）、最嚴重癥狀和所有癥狀類型以及生活質(zhì)量的益處。接受阿瓦替尼治療的患者在48 周內(nèi)繼續(xù)改善所有臨床參數(shù)。阿瓦替尼耐受性良好，安全性優(yōu)于安慰劑，96% 接受阿瓦替尼治療的患者在開放標簽擴展研究中選擇繼續(xù)治療。
