海軍軍醫(yī)大學(xué)廖專教授和鄒文斌教授共同領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊在著名醫(yī)學(xué)期刊《Gut》上發(fā)表了一項最新研究成果，題為“Pancreas-directed AAV8-hSPINK1 gene therapy safely and effectively protects against pancreatIT(http://www.weberwork.com/sell/l_25/)is in mice”。該研究探索了一種胰腺導(dǎo)向的腺相關(guān)病毒8型（AAV8）介導(dǎo)的人類絲氨酸蛋白酶抑制劑Kazal 1型（hSPINK1）基因治療在改善小鼠胰腺炎癥狀方面的潛力。

 

慢性胰腺炎（CP）是一種進(jìn)行性纖維炎性疾病，對患者的生活質(zhì)量造成嚴(yán)重影響。目前尚無根治CP的方法，因此尋找有效的治療和預(yù)防策略顯得尤為重要。

 

在該研究中，研究團(tuán)隊構(gòu)建了一種胰腺特異性靶向的AAV8-hSPINK1載體，并在小鼠模型中進(jìn)行了實驗。結(jié)果表明，該載體能夠高效且安全地靶向胰腺，而對其他關(guān)鍵器官如心、肺、脾、肝、腎的趨向性較低。轉(zhuǎn)導(dǎo)效率在最佳表達(dá)劑量下達(dá)到了顯著水平。

 

進(jìn)一步的研究發(fā)現(xiàn)，hSPINK1的表達(dá)和療效在注射后4周達(dá)到峰值，并至少保持8周。在三種不同的小鼠胰腺炎模型中，研究團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)，在發(fā)病前給予單劑量的AAV8-hSPINK1治療，能夠顯著減輕胰腺炎的嚴(yán)重程度，減緩纖維化的進(jìn)展，降低胰腺細(xì)胞凋亡和自噬水平，并加速胰腺炎的恢復(fù)過程。

 

這一發(fā)現(xiàn)為胰腺炎的治療提供了新的思路。AAV8-hSPINK1基因治療通過一次性注射即可實現(xiàn)高效且安全的胰腺靶向，有效改善小鼠胰腺炎的癥狀。這一方法有望在預(yù)防和治療CP方面展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。

 

然而，值得注意的是，盡管該研究在小鼠模型中取得了顯著成果，但在應(yīng)用于人類之前，還需要進(jìn)一步探索該療法在大型動物和非人靈長類動物模型中的可行性和有效性。此外，還需要對治療的安全性、劑量以及長期效果進(jìn)行全面評估。

 

總之，海軍軍醫(yī)大學(xué)廖專與鄒文斌團(tuán)隊的這項研究為胰腺炎的治療提供了新的基因治療策略，并為未來的臨床應(yīng)用提供了有力的實驗依據(jù)。我們期待這一領(lǐng)域能夠取得更多的突破，為胰腺炎患者帶來更好的治療選擇和希望。