帕金森病,這一全球第二常見的神經(jīng)退行性疾病,其患病率隨著人口老齡化不斷攀升。近日,羅氏公司(http://www.weberwork.com/company/)宣布其在帕金森病治療領(lǐng)域取得重大突破。
大腦中的α-突觸核蛋白纖維聚集是帕金森病的關(guān)鍵病理標(biāo)志,而羅氏研發(fā)的單克隆抗體Prasinezumab正是針對(duì)這一靶點(diǎn)設(shè)計(jì)的,旨在促進(jìn)其降解。在最新發(fā)表于《自然·醫(yī)學(xué)》期刊的2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)中,Prasinezumab展現(xiàn)出對(duì)病情快速進(jìn)展的帕金森病患者的顯著療效。
這項(xiàng)大規(guī)模臨床試驗(yàn)共涉及316名早期帕金森病患者。盡管整體分析顯示Prasinezumab對(duì)疾病進(jìn)展無實(shí)質(zhì)性影響,但研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)患者疾病進(jìn)展具有高度異質(zhì)性。進(jìn)一步分析顯示,在接受Prasinezumab治療的進(jìn)展較快亞組中,患者運(yùn)動(dòng)(http://www.weberwork.com/sell/l_35/)癥狀退化得到了明顯緩解。這些亞組包括使用單胺氧化酶B抑制劑的患者、Hoehn-Yahr分期較高的患者、有快速眼動(dòng)睡眠行為障礙的患者,以及具有彌漫性惡性表型的患者。
評(píng)估運(yùn)動(dòng)癥狀時(shí),研究團(tuán)隊(duì)使用了運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表第三部分,該量表是量化帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀的臨床評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)工具(http://www.weberwork.com/sell/l_5/)。結(jié)果顯示,在治療52周后,相較于使用安慰劑的患者,接受Prasinezumab治療的進(jìn)展較快亞組患者運(yùn)動(dòng)癥狀退化得到了顯著緩解。
這一發(fā)現(xiàn)為帕金森病治療提供了新的希望。然而,仍需進(jìn)一步開展研究以確定Prasinezumab在疾病進(jìn)展較慢的患者中使用更長(zhǎng)療程后是否有效。目前,PASEDENA的開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)正在探索這一問題。此外,另一項(xiàng)大規(guī)模2期試驗(yàn)(PADOVA研究)也正在進(jìn)行中,以進(jìn)一步證實(shí)Prasinezumab在快速進(jìn)展帕金森病患者中的療效。
這一研究成果為帕金森病患者帶來了新的治療策略,有望為這一神經(jīng)退行性疾病的治療帶來革命性的改變。